FDA приняло к рассмотрению заявку на регистрацию (NDA) UGN-103 (митомицин, раствор для внутрипузырного введения) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря низкой степени злокачественности промежуточного риска (LG-IR-NMIBC).

UGN-103 представляет собой следующее поколение препаратов митомицина, разработанное на основе Zusduri (митомицин, раствор для внутрипузырного введения), который в настоящее время одобрен для лечения рецидивирующего LG-IR-NMIBC. Препарат изготовлен в форме термочувствительного геля на основе запатентованной технологии, обеспечивающей пролонгированную экспозицию митомицина в мочевом пузыре при упрощённом приготовлении.

Регистрационная заявка основана на данных однорукавного исследования III фазы UTOPIA (NCT06331299), в котором оценивались безопасность и эффективность внутрипузырных инстилляций UGN-103 у пациентов с LG-IR-NMIBC. Участники исследования (N=99; медиана возраста 71 год) получали UGN-103 (митомицин 75 мг) один раз в неделю в течение 6 недель — всего 6 доз.

Первичной конечной точкой была частота полного ответа (CRR) через 3 месяца. Полный ответ определялся как отсутствие определяемой опухоли в мочевом пузыре на основании визуального осмотра (цистоскопия в белом свете), биопсии оставшихся очагов (при наличии) и цитологического исследования мочи.

Через 3 месяца CRR составила 78% (95% CI, 68–86) — полный ответ достигнут у 77 из 99 пациентов. Среди пациентов, достигших полного ответа через 3 месяца, оценка Каплана–Мейера показала, что 94,5% оставались без событий через 6 месяцев. Наиболее частым нежелательным явлением была дизурия (19%). В целом UGN-103 продемонстрировал профиль эффективности и безопасности, сопоставимый с Zusduri.

«Опираясь на наш опыт с Zusduri, UGN-103 сочетает нашу запатентованную технологию RTGel® с новой формуляцией митомицина, использующей упрощённый производственный процесс и облегчённое приготовление», — отметила Лиз Барретт, президент и CEO UroGen. «Мы с нетерпением ждём сотрудничества с FDA в ходе рассмотрения заявки и продолжаем фокусироваться на предоставлении инновационных вариантов лечения пациентов с этим часто рецидивирующим заболеванием».

Целевая дата решения FDA в рамках PDUFA установлена на 14 июня 2027 года.