Базальноклеточный рак кожи (БКРК) — наиболее частое немеланомное злокачественное новообразование кожи. Основа лечения — хирургическая резекция. При местно-распространённом и метастатическом процессе применяются ингибиторы сигнального пути hedgehog — сонидегиб или висмодегиб.
В ретроспективное многоцентровое когортное исследование включили 108 пациентов с местно-распространённым или метастатическим БКРК, получавших висмодегиб в рамках национальной программы лекарственного обеспечения с 1 августа 2017 года по 31 декабря 2020 года. Первичные конечные точки: объективный ответ (ORR), общая выживаемость (OS) и выживаемость без прогрессирования (PFS). Вторичные: контроль заболевания, частота нежелательных явлений и факторы, потенциально влияющие на исход лечения и выживаемость. Оценка эффективности проводилась по данным КТ/МРТ согласно RECIST 1.1, безопасность — по CTCAE v.5.0.
Медиана длительности терапии составила 14 месяцев (диапазон 1–94 месяца). Медиана выживаемости без прогрессирования достигла 30,5 месяца (95% CI 24,8–36,3), частота PFS через 6, 12 и 24 месяца составила 92%, 78% и 61% соответственно.
Медиана общей выживаемости — 41,5 месяца (95% CI 31,6–51,3), частота OS через 1, 2 и 3 года — 86%, 73% и 60% соответственно.
Однофакторный и многофакторный анализ показали, что женский пол является независимым положительным прогностическим фактором выживаемости без прогрессирования. Ответ на лечение оказался прогностическим фактором поддержания ответа и улучшения общей выживаемости.
Терапия висмодегибом переносилась хорошо, профиль безопасности в целом соответствовал данным предыдущих исследований.