До февраля 2021 года не существовало стандартного режима лечения местно-распространённого базальноклеточного рака кожи после терапии первой линии ингибиторами сигнального пути Hedgehog (HHI). Цемиплимаб — анти-PD-1 антитело, одобренное для лечения распространённого плоскоклеточного рака кожи и показавшее клиническую активность в первой линии при немелкоклеточном раке лёгкого.

Открытое многоцентровое одногрупповое исследование 2-й фазы проводилось в 38 амбулаторных клиниках (преимущественно академических центрах) в Канаде, Европе и США. Включались пациенты ≥18 лет с ECOG 0–1, гистологически подтверждённым метастатическим (группа 1) или местно-распространённым (группа 2) базальноклеточным раком, у которых произошло прогрессирование на HHI или развилась непереносимость предшествующей терапии HHI. Пациенты получали цемиплимаб 350 мг внутривенно каждые 3 недели до 93 недель или до прогрессирования/неприемлемой токсичности. Первичная конечная точка — объективный ответ по независимой центральной оценке. Приводятся данные только группы 2 (местно-распространённый рак); данные группы 1 ещё не достигли зрелости.

Между 16 ноября 2017 и 7 января 2019 года включены и пролечены 84 пациента. На момент среза данных (17 февраля 2020) медиана наблюдения составила 15 месяцев (IQR 8–18).

Объективный ответ по независимой центральной оценке наблюдался у 26 (31%; 95% CI 21–42) из 84 пациентов, включая два частичных ответа, возникших при оценке опухоли до среза данных и подтверждённых при последующих оценках. Наилучший общий ответ: 5 (6%) пациентов с полным ответом и 21 (25%) с частичным ответом.

Нежелательные явления 3–4 степени тяжести, связанные с лечением, возникли у 40 (48%) из 84 пациентов; наиболее частыми были артериальная гипертензия (4 [5%] пациента) и колит (4 [5%]). Серьёзные нежелательные явления, связанные с лечением, отмечены у 29 (35%) пациентов. Летальных исходов, связанных с терапией, не было.

Цемиплимаб продемонстрировал клинически значимую противоопухолевую активность и приемлемый профиль безопасности у пациентов с местно-распространённым базальноклеточным раком кожи после терапии ингибиторами Hedgehog.