Теносиновиальная гигантоклеточная опухоль (TGCT) — локально агрессивная неоплазия, вызванная дисрегуляцией гена colony-stimulating factor 1 (CSF1). Vimseltinib — пероральный ингибитор тирозинкиназы рецептора CSF1 с переключаемым контролем активности. В части 1 исследования MOTION III фазы vimseltinib показал статистически значимое и клинически значимое улучшение противоопухолевой активности и клинических оценочных показателей (COA). В данной работе представлены долгосрочные результаты MOTION у пациентов с наблюдением более 2 лет.
MOTION — рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы, включавшее двойной слепой период (часть 1, до 25-й недели), открытый период (часть 2, 25–49 недель) и период продления (NCT05059262). Взрослые пациенты с гистологически подтверждённой TGCT, неоперабельной или не подлежащей хирургическому лечению, получали vimseltinib 30 мг дважды в неделю. Эффективность оценивалась по объективному ответу (ORR) независимым радиологическим комитетом согласно RECIST v1.1 и Tumor Volume Score. Также оценивались COA и безопасность.
Всего 118 пациентов получили vimseltinib в рамках MOTION (рандомизированы на vimseltinib — n=83; переключение с плацебо — n=35), 51% (60/118) продолжили лечение. ORR по RECIST v1.1 составил 48% (40/83) для пациентов, рандомизированных на vimseltinib, и 54% (19/35) для группы переключения с плацебо. Пациенты обеих групп демонстрировали долгосрочное улучшение клинических оценочных показателей.
Профиль безопасности соответствовал предыдущим данным, не выявлено холестатической гепатотоксичности или лекарственного поражения печени.
Vimseltinib продолжает обеспечивать выраженную и устойчивую противоопухолевую активность, демонстрирует долгосрочное улучшение клинических исходов с управляемым профилем безопасности для лечения пациентов с TGCT, не подлежащей хирургическому лечению.