В первичном анализе исследования ERIVANCE BCC висмодегиб — первый одобренный FDA ингибитор сигнального пути Hedgehog — показал объективный ответ (ORR) по оценке независимого центра 30% при метастатическом базальноклеточном раке (мБКР) и 43% при местно-распространённом БКР (мрБКР). По оценке исследователей ORR составил 45% (мБКР) и 60% (мрБКР). Представлены долгосрочные данные по безопасности и финальные результаты эффективности по оценке исследователей у пациентов с мБКР и мрБКР.

104 пациента с измеряемым распространённым БКР получали висмодегиб 150 мг перорально один раз в день до прогрессирования заболевания или непереносимой токсичности. Первичная конечная точка — ORR по оценке независимого центра. Вторичные конечные точки включали ORR по оценке исследователей, длительность ответа (DOR), выживаемость без прогрессирования, общую выживаемость (OS) и безопасность.

На момент среза данных (39 месяцев после завершения набора) 8 пациентов продолжали получать препарат, 69 находились под наблюдением выживаемости. ORR по оценке исследователей составил 48,5% в группе мБКР (все частичные ответы) и 60,3% в группе мрБКР (20 пациентов с полным ответом и 18 с частичным). ORR были сопоставимы в подгруппах пациентов, включая агрессивные гистологические подтипы (например, инфильтративный БКР).

Медиана DOR составила 14,8 месяца (мБКР) и 26,2 месяца (мрБКР). Медиана OS в когорте мБКР — 33,4 месяца, в когорте мрБКР не достигнута.

Нежелательные явления оставались согласующимися с клиническим опытом применения висмодегиба. Зарегистрировано 33 летальных исхода (31,7%); ни один не был связан с висмодегибом.

Долгосрочное обновление исследования ERIVANCE BCC продемонстрировало устойчивость ответа, эффективность в различных подгруппах пациентов и управляемый профиль долгосрочной безопасности висмодегиба у пациентов с распространённым базальноклеточным раком кожи.