Исследования I фазы предназначены для оценки безопасности новых препаратов, но при этом предлагают альтернативные варианты лечения задолго до их регистрации. Данные об участии пациенток с гинекологическими злокачественными опухолями в исследованиях I фазы ограничены. Проведен ретроспективный анализ когорты пациенток с гинекологическими злокачественными новообразованиями, включенных в исследования I фазы в двух комплексных онкологических центрах, утвержденных National Cancer Institute, в период с 2000 по 2022 год. Демографические, клинические данные, сведения о лечении и токсичности получены из медицинской документации. Общая выживаемость (ОВ) оценена с использованием кривых Каплана–Мейера, прогностические факторы — методом регрессии Кокса с множественным вменением пропущенных данных.

В исследование включена 335 пациенток со средним возрастом 58.8 года (SD 11.5). Большинство получили интенсивное предшествующее лечение с медианой 3 линии терапии. Частота клинической пользы среди пациенток с оцениваемым ответом составила 56.2%, преимущественно за счет стабилизации заболевания. Медиана ОВ составила 1.16 года, при этом наблюдалось значимое улучшение с течением времени: у пациенток, включенных в исследования в 2015–2022 годах, медиана ОВ достигла 2.17 года (P < 0.0001). Чернокожие пациентки неиспаноязычного происхождения имели более высокий риск смерти по сравнению с белыми пациентками неиспаноязычного происхождения. Лечение в целом хорошо переносилось: только 3.9% пациенток испытали дозолимитирующую токсичность.

Участие в клинических исследованиях I фазы при гинекологических злокачественных новообразованиях может обеспечивать клинически значимую пользу, благоприятный профиль токсичности и улучшение медианы ОВ с течением времени. Эти данные поддерживают тщательное рассмотрение интеграции исследований I фазы в алгоритмы лечения и подчеркивают необходимость устранения сохраняющихся диспропорций в наборе и исходах участников исследований.