Уротелиальная карцинома верхних мочевых путей (UTUC) остается редким, но агрессивным онкологическим заболеванием. Роль адъювантной химиотерапии после радикальной нефроуретерэктомии (RNU) остается спорной из-за ограниченности данных крупных рандомизированных исследований. Данное международное многоцентровое исследование было проведено для анализа эффективности адъювантной химиотерапии у пациентов с UTUC.
В исследование включили данные 1544 пациентов из 15 центров, получавших лечение с 2000 по 2015 год. Критерии включения: стадия pT2–4N0/x или лимфоузел-положительное заболевание, предшествующая RNU.
312 пациентов получили адъювантную химиотерапию, 1232 пациента находились под наблюдением. Для сравнения групп использовали стандартизированный подход различий. Первичной конечной точкой была общая выживаемость (OS).
Первичный анализ проводился с использованием 1:1 propensity score matching. Вторичный анализ включал inverse probability of treatment weighting и «doubly robust» оценку с включением ковариат. Выполнили landmark-анализ через 6 месяцев для исключения ранних событий.
После matching стандартизированное различие между группами составило <10%. В matched-анализе различий в OS между адъювантной химиотерапией и наблюдением не выявлено (HR 1.14, 95% CI 0.91–1.43; P = 0.268).
В doubly robust estimate-adjusted сравнении адъювантная химиотерапия была значимо ассоциирована с более короткой OS (HR 1.26, 95% CI 1.02–1.54; P = 0.032). Аналогичные результаты подтверждены в подгрупповом анализе, стратифицированном по патологической стадии, и после landmark-анализа.
Адъювантная химиотерапия не улучшила OS по сравнению с наблюдением в данном исследовании. Результаты подчеркивают неопределенности относительно послеоперационной химиотерапии при UTUC и указывают на необходимость проспективных исследований, разработки новых более эффективных методов терапии и улучшения критериев отбора пациентов.
Исследование имеет ограничения, свойственные ретроспективным работам, что должно учитываться при интерпретации результатов.