Исследователи провели целенаправленный анализ регуляторных документов FDA, EMA и органов оценки медицинских технологий (HTA) для оценки использования данных PRO-CTCAE (Patient-Reported Outcomes version of the Common Terminology Criteria for Adverse Events) в процессе принятия решений о регистрации онкологических препаратов.
Ограниченное регуляторное применение: Данные PRO-CTCAE были включены только в 2 инструкции по применению онкологических препаратов FDA. Во всех агентствах отмечается редкое включение данных PRO-CTCAE в регуляторные или HTA-решения, несмотря на признание их потенциальной ценности для дополнения данных о безопасности с точки зрения пациентов.
Методологические ограничения: Исследование выявило повторяющиеся недостатки со стороны спонсоров, которые ограничивают использование PRO-CTCAE регуляторными органами:
- Непрозрачный отбор пунктов опросника
- Неадекватное позиционирование конечных точек
- Дизайн исследований с одной группой или открытым дизайном
- Отсутствующие или непоследовательно представленные данные
Токсичность и переносимость препаратов являются важными факторами при оценке соотношения польза-риск в онкологических регуляторных решениях и оценке медицинских технологий. PRO-CTCAE был разработан для систематической оценки опыта пациентов в отношении связанной с лечением симптоматической токсичности.
Несмотря на растущее использование PRO-CTCAE в онкологических исследованиях, его роль в регуляторных и HTA-решениях остается ограниченной, как и специфические руководства или стандарты по сбору и использованию этих данных.
Хотя регуляторные органы и HTA-агентства признают ценность PRO-CTCAE и рассматривают подобные данные в заявках, роль PRO-CTCAE в таких решениях остается ограниченной из-за методологических проблем и сложностей внедрения.
Гармонизированные межведомственные руководства по отбору пунктов PRO-CTCAE, определению конечных точек, анализу и представлению данных могут способствовать их последовательному и значимому использованию в будущих онкологических заявках и регуляторных решениях.