Местно-распространенный (мрБКРК) и метастатический базальноклеточный рак кожи (мБКРК) характеризуются неблагоприятным прогнозом. Ингибиторы сигнального пути Hedgehog (Hh), такие как висмодегиб и сонидегиб, демонстрируют высокую эффективность в лечении распространенных форм БКРК. Целью работы стала оценка эффективности и безопасности сонидегиба в рамках наблюдательного исследования B-SURE (Basal cell carcinoma – Sonidegib Use in Real-world Evidence) у российских пациентов с мрБКРК и мБКРК в реальной клинической практике — как в первой линии (без предшествующего лечения ингибиторами Hh), так и после терапии висмодегибом.

В исследование включены 10 пациентов: 9 — с мрБКРК, 1 — с мБКРК. Пациенты посещали клинические центры в соответствии с обычной клинической практикой, проходили стандартные процедуры и обследования согласно клиническим рекомендациям и решению врача. Визиты осуществлялись каждые 3–4 месяца. Эффективность терапии сонидегибом оценивали по критериям RECIST 1.1. Пациенты заполняли опросники по оценке качества жизни EORTC QLQ-C30 (версия 3) и EQ-5D-5L (версия 1.2) до начала терапии и далее каждые 3 месяца.

На момент анализа данных (сентябрь 2025 г.) эффективность сонидегиба оценена у 9 пациентов, переносимость и безопасность — у всех 10. Трое пациентов ранее получали висмодегиб, отмененный в связи с прогрессированием заболевания (n=1), непереносимостью (n=1), непереносимостью на фоне полного клинического ответа (n=1). Медиана времени от установления диагноза до развития мрБКРК/мБКРК составила 67,5 месяцев.

В группе без предшествующей терапии висмодегибом объективные ответы зарегистрированы у 4 из 7 пациентов (полные ответы — у 2, частичные — у 2); частота объективных ответов (ЧОО) составила 57%. В группе после терапии висмодегибом объективный ответ отмечен у 1 из 3 (полный ответ — у 1), ЧОО — 33,3%.

Профиль безопасности сонидегиба характеризовался развитием нежелательных явлений (НЯ) у 7 (70%) из 10 пациентов, преимущественно 1–2-й степени тяжести, не требовавших изменения дозового режима. Тяжелые НЯ (3–4-й степени), приведшие к отмене терапии, отмечены у 1 (10%) пациента. Примечательно, что у трех пациентов с выраженными НЯ на фоне ранее проводимой терапии висмодегибом лечение сонидегибом не привело к подобным осложнениям, что может свидетельствовать о различных профилях безопасности данных препаратов.

Впервые на российской популяции пациентов, ранее не получавших ингибиторы Hh, продемонстрирована эффективность сонидегиба с ЧОО 57% при мрБКРК и мБКРК. Препарат продемонстрировал приемлемый профиль безопасности с низкой частотой отмены терапии (10%) в связи с развитием НЯ. Особого внимания заслуживает удовлетворительная переносимость сонидегиба у пациентов, ранее получавших терапию висмодегибом с выраженной токсичностью, что расширяет терапевтические возможности при непереносимости другого Hh-ингибитора.