Базальноклеточный рак кожи (БКР) — наиболее распространённое злокачественное новообразование кожи. Местно-распространённый БКР (лаБКР) представляет собой агрессивную, крупную, инфильтративную опухоль, не подлежащую хирургическому лечению или радиотерапии. Сонидегиб — ингибитор сигнального пути Hedgehog (HHi), одобренный FDA в 2015 году для лечения лаБКР. Несмотря на широкое применение препарата, опубликовано ограниченное число данных реальной клинической практики.
В ретроспективное исследование включено 11 пациентов с лаБКР, получавших сонидегиб, из них четверо — с синдромом базальноклеточного невуса. Нежелательные явления (НЯ) наблюдались у семи пациентов (63,6%), трое вынуждены были прекратить лечение и исключены из анализа эффективности.
Из восьми пациентов, завершивших лечение, полная клиническая ремиссия (ПР) с биопсийным подтверждением достигнута у четырёх (50%). Частичный ответ (ЧО) зарегистрирован у трёх пациентов (37,5%), стабилизация заболевания (СЗ) — у одного (12,5%). Ни у одного пациента не выявлено прогрессирования на фоне терапии HHi.
Сонидегиб продемонстрировал эффективность при лаБКР, сопоставимую с данными клинических исследований. Все четверо пациентов с синдромом базальноклеточного невуса достигли контроля заболевания. Авторы настоятельно рекомендуют мультидисциплинарное ведение пациентов с лаБКР.