Исследование STEVIE (SafeTy Events in VIsmodEgib, NCT01367665) оценило безопасность и эффективность висмодегиба — первого ингибитора сигнального пути Hedgehog — в популяции пациентов с распространённым базальноклеточным раком кожи (БКР), репрезентативной реальной клинической практике. Включены 1215 взрослых пациентов (1119 с местно-распространённым и 96 с метастатическим БКР) из 36 стран. Пациенты получали висмодегиб перорально 150 мг/сут до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или отмены. Медиана длительности лечения составила 8,6 (0–44) месяца; 147 пациентов (12%) оставались в исследовании на момент анализа.

Первичной конечной точкой была безопасность. У большинства пациентов (98%) зарегистрировано ≥1 нежелательного явления, связанного с лечением (TEAE). Частота наиболее частых TEAE была согласована с предыдущими отчётами. Серьёзные TEAE возникли у 289 пациентов (23,8%). Не выявлено связи между повышением креатинфосфокиназы (КФК) и мышечными спазмами. Длительность лечения ≥12 месяцев не приводила к увеличению частоты или тяжести новых TEAE. Большинство наиболее частых TEAE, продолжавшихся на момент прекращения лечения, разрешились в течение 12 месяцев после отмены, независимо от наличия синдрома Горлина.

Оценка эффективности проводилась как вторичная конечная точка. Частота ответа (по оценке исследователей) у пациентов с гистологически подтверждённым измеримым заболеванием составила 68,5% (95% ДИ 65,7–71,3) при местно-распространённом БКР и 36,9% (95% ДИ 26,6–48,1) при метастатическом БКР. Полученные данные свидетельствуют о высоком уровне контроля опухоли.

Первичный анализ STEVIE демонстрирует приемлемую переносимость висмодегиба у типичных пациентов в клинической практике; профиль безопасности согласуется с предыдущими публикациями. Длительная терапия не ассоциирована с ухудшением тяжести или частоты нежелательных явлений.