Многоцентровое ретроспективное исследование показало, что только 58,6% пациентов с ПНГ достигают оптимального гематологического ответа на анти-С5-терапию, при этом лишь четверть пациентов получают регулярный полный лабораторный мониторинг.

Первый российский опыт лечения пэгцетакопланом 9 пациентов с ПНГ показал повышение уровня гемоглобина в среднем на 25 г/л и достижение гемотрансфузионной независимости у всех пациентов с субоптимальным ответом на С5-ингибиторы.