Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое приобретенное клональное заболевание системы крови, характеризующееся формированием клона клеток, лишенных поверхностных защитных гликопротеинов CD55 и CD59. Это приводит к активации альтернативного пути комплемента и комплемент-опосредованному разрушению эритроцитов внутри кровеносных сосудов — внутрисосудистому гемолизу, который лежит в основе главных клинических проявлений ПНГ: гемолитической анемии и тромботических осложнений.
Внедрение в клиническую практику ингибитора С5-компонента комплемента экулизумаба в 2007 году революционно изменило течение и прогноз ПНГ, выключая механизм внутрисосудистого гемолиза. Однако у 30-45% пациентов сохраняются анемия и потребность в заместительных гемотрансфузиях после 6 месяцев и более регулярной терапии С5-ингибитором.
Наиболее частая причина субоптимального ответа на лечение — внесосудистый гемолиз, в основе которого лежит опсонизация ПНГ-эритроцитов С3b-фрагментами комплемента с последующим фагоцитозом и деградацией этих клеток макрофагами печени и селезенки.
Для подавления механизма внесосудистого гемолиза разработаны ингибиторы проксимального пути комплемента — С3-ингибиторы, включая пэгцетакоплан, зарегистрированный в России в 2023 году под торговым наименованием Эмпавели. Препарат подавляет активность С3- и С3b-компонентов комплемента, выключая весь каскад активации комплемента, что обеспечивает подавление как внутрисосудистого, так и внесосудистого гемолиза.
В статье представлен первый российский опыт лечения пэгцетакопланом 9 пациентов с ПНГ и субоптимальным ответом на патогенетическую терапию С5-ингибитором. У всех пациентов зафиксировано повышение уровня гемоглобина в среднем на 25 г/л от исходного с достижением гемотрансфузионной независимости. Представлено описание 3 клинических случаев, представляющих особый интерес для клинической практики.