Проведен ретроспективный анализ онкологических препаратов, одобренных FDA с марта 2022 по май 2026 года. Данные собраны из уведомлений FDA об онкологических регистрациях (только солидные опухоли), ClinicalTrials.gov и Google. Оценивали характеристики препаратов (тип опухоли, тип терапии, мутация-специфичность, моно- или комбинированная терапия) и данные клинических исследований (для I фазы и исследования, приведшего к одобрению: даты начала и завершения, требования к биопсии). Первичная конечная точка — время от начала исследования I фазы до одобрения FDA.

Проанализировано 43 одобренных FDA препарата и соответствующие исследования I фазы. 3 исследования исключены из анализа времени из-за отсутствия данных по I фазе. Требования к биопсии разделены на две категории: «биопсия» (обязательная, опциональная, в некоторых когортах) и «без биопсии» (архивная ткань недостаточна, биопсия не требуется).

По подгруппам (тип препарата, мутация-специфичность, моно-/комбинированная терапия, тип заболевания) значимых различий в требованиях к биопсии не выявлено. При сравнении по году начала I фазы время до одобрения FDA было значимо короче в более поздних исследованиях: медиана 12,19 лет для 2009–2013 (N=5), 7,80 лет для 2014–2018 (N=25) и 4,28 года для 2019–2022 (N=8); p<0,001 при сравнении 2009–2013 vs 2014–2018, p<0,01 для 2009–2013 vs 2019–2022, p<0,00001 для 2014–2018 vs 2019–2022.

Требование предлечебной биопсии в I фазе (N=18) vs её отсутствие (N=21) не показало статистически значимого различия в медиане времени (лет) от начала до одобрения FDA (8,17 vs 7,15, p=0,19). Требование до- и послелечебной биопсии (N=14) vs их отсутствие (N=25) также не показало значимых различий (8,48 vs 7,15, p=0,14).

Значимого влияния требований биопсии в исследованиях I фазы на время до одобрения FDA не обнаружено. Время от I фазы до регистрации значимо сократилось для более поздних исследований. Необходимы дальнейшие работы по оценке требований к биопсии в исследованиях I фазы, не приведших к одобрению FDA.