Нейроэндокринная карцинома мочевого пузыря (BNEC) — редкое и высокоагрессивное злокачественное новообразование с крайне неблагоприятным прогнозом. Существующая TNM-классификация предоставляет ограниченную прогностическую информацию, а валидированные инструменты прогнозирования отсутствуют. Исследователи разработали и валидировали модель на основе машинного обучения для индивидуального прогнозирования выживаемости пациентов с BNEC, используя данные популяционного регистра.
Данные патоморфологически подтверждённых случаев BNEC за 2004–2021 годы извлечены из базы SEER (США). Uni- и многофакторный регрессионный анализ Кокса выявили независимые прогностические факторы. На их основе построено восемь моделей машинного обучения: random forest (RF), gradient boosting machine (GBM), LASSO-Cox, CoxBoost, support vector machine (SVM), XGBoost, SuperPC и plsRcox на обучающей выборке (70% от общего объёма). Эффективность моделей оценивалась на валидационной выборке (30%) с использованием C-индекса, time-dependent ROC-кривых, калибровочных кривых и анализа кривых решений (DCA).
В финальный анализ включено 2117 пациентов с BNEC. Многофакторный анализ определил независимые прогностические факторы: возраст >74 лет (HR=1.51, p<0.001), мужской пол (HR=1.17, p=0.038), продвинутая T-стадия (T2–T4), поражение лимфоузлов (N1–N2), отдалённые метастазы (M1, HR=1.99, p<0.001), хирургическое лечение (TURBT: HR=0.75, p=0.017; радикальная цистэктомия: HR=0.36, p<0.001), лучевая терапия (HR=0.79, p=0.002) и химиотерапия (HR=0.43, p<0.001).
Алгоритм GBM показал лучшую производительность среди восьми моделей как на обучающей, так и на валидационной выборке. AUC для прогноза 1-летней, 3-летней и 5-летней выживаемости составили 0.846/0.737, 0.825/0.730 и 0.816/0.742 соответственно (обучающая/валидационная выборки). Анализ кривых решений продемонстрировал бо́льшую клиническую пользу в широком диапазоне пороговых вероятностей, калибровочные кривые показали высокое соответствие между прогнозируемыми и наблюдаемыми исходами. Стратификация риска на основе GBM-модели выявила значимые различия в выживаемости между группами высокого и низкого риска (p<0.0001).
Прогностическая модель на основе GBM продемонстрировала сравнительно высокую эффективность в прогнозировании выживаемости пациентов с BNEC. Модель может стать полезным инструментом для индивидуализированной оценки прогноза и стратификации риска, однако требуется валидация на многоцентровых проспективных когортах.