Висмодегиб — ингибитор сигнального пути Hedgehog — показан для лечения местнораспространённого базальноклеточного рака кожи (laBCC) с частотой объективного ответа 65%, включая 32% полных ремиссий (CR). Однако побочные эффекты часто приводят к отмене препарата. Авторы провели ретроспективное обсервационное исследование в девяти французских онкодерматологических центрах для оценки отдалённых результатов после отмены висмодегиба.

Включены пациенты с laBCC и полной ремиссией на фоне висмодегиба, прекратившие лечение в период с марта 2012 по январь 2016 года; наблюдение продолжалось до июня 2016 года. Первичная конечная точка — медиана выживаемости без рецидива (RFS). Вторичные — факторы риска рецидива, смерти и эффективность лечения при рецидиве.

В исследование включено 116 пациентов с laBCC. Медиана RFS составила 18,4 месяца (95% CI, 13,5–24,8 месяца). RFS через 36 месяцев — 35,4% (95% CI, 22,5–47,9%) для всей популяции и 40,0% (95% CI, 25,7–53,7%) для пациентов без синдрома Горлина.

Локализация laBCC на конечностях и туловище оказалась единственным независимым фактором повышенного риска рецидива (HR, 2,77; 95% CI, 1,23–6,22; P = 0,019).

27 пациентов (50%) с рецидивом получили повторное лечение висмодегибом. Объективный ответ зарегистрирован у 23 пациентов (85%): полная ремиссия — 37%, частичный ответ — 48%. У 24 пациентов (42%) рецидив стал операбельным после повторного назначения препарата.

Длительный ответ после отмены висмодегиба наблюдается часто. Большинство пациентов с рецидивом сохраняют чувствительность к повторному назначению висмодегиба.