Глиомы низкой степени злокачественности (LGG) представляют гетерогенную группу опухолей мозга, доминирующую в детском и молодом возрасте. У детей преобладают педиатрические глиомы низкой степени злокачественности (pLGG), тогда как у молодых взрослых чаще встречаются IDH-мутантные LGG. При возможности полной хирургической резекции прогноз отличный, однако у многих пациентов с pLGG, имеющих остаточную или нерезектабельную опухоль, развиваются значительные долгосрочные функциональные нарушения, несмотря на традиционную медикаментозную терапию. IDH-мутантные LGG характеризуются неблагоприятным естественным течением с высоким риском малигнизации.

С развитием прецизионной медицины таргетная терапия открыла новые возможности для более эффективного лечения. Для pLGG продемонстрированы благоприятные краткосрочные результаты при применении ингибиторов MAPK-сигнального пути. Тем не менее остаются значительные проблемы: разработка режимов терапии, предотвращающих повторный рост опухоли, понимание механизмов и биомаркеров ответа и резистентности, а также контроль токсичности лечения. Кроме того, pLGG проявляются как хроническое заболевание, и пока неясно, могут ли таргетные препараты обеспечить превосходящие долгосрочные функциональные исходы по сравнению с традиционной химиотерапией.

Для IDH-мутантных LGG перспективными представляются ингибиторы IDH, однако неизвестно, способна ли монотерапия предотвратить малигнизацию. Важно отметить, что подростки и молодые взрослые пациенты были исключены из многих клинических исследований, что привело к ограниченным данным об эффективности и токсичности таргетной терапии pLGG в этой популяции.

Клинические исследования и ведение пациентов с LGG должны быть организованы на основе биологии опухоли, а не возраста пациента. Молекулярная эра трансформировала понимание LGG и способствовала разработке новых методов терапии. Следующий вызов — трансляция новых биологических знаний в пациент- и опухоль-специфичные режимы лечения, способные улучшить долгосрочный контроль заболевания и функциональные исходы.