В ретроспективном когортном анализе с использованием propensity score matching сравнили 106 пациентов (76 с лимфомами, 30 с множественной миеломой), получавших кондиционирование пероральным (PO) или внутривенным (IV) мелфаланом перед аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток. Для лимфом применяли режим BEAM (кармустин, этопозид, цитарабин, мелфалан), для миеломы — монотерапию мелфаланом. Первичная конечная точка — 3-летняя выживаемость без прогрессирования.

При лимфомах внутривенный мелфалан обеспечил более быстрое приживление нейтрофилов (10 vs 12 дней, p=0,025). При миеломе IV-форма ускорила приживление тромбоцитов (11 vs 14 дней, p=0,021). В группе PO чаще регистрировалась анемия 3–4 степени (37,74% vs 18,87%, p=0,031), коррелировавшая с отсроченным приживлением тромбоцитов (62,5% vs 21,4%, p=0,008). Однако фебрильная нейтропения встречалась реже (35,85% vs 56,60%, p=0,032).

Пероральный мелфалан продемонстрировал значимо меньшую частоту мукозита (7,55% vs 33,96%, p=0,001) и диареи (18,87% vs 37,74%). Общая частота гастроинтестинальных нежелательных явлений составила 21,7% в группе PO против 56,60% в группе IV. Частота полных ремиссий и 3-летняя выживаемость были сопоставимы между группами.

Пероральный мелфалан может служить практической альтернативой при недоступности внутривенной формы, обеспечивая сравнимую эффективность, но с иным профилем токсичности. Авторы подчёркивают, что из-за вариабельной биодоступности PO-форма не должна считаться биоэквивалентной IV-мелфалану. Необходимы проспективные фармакокинетические исследования для валидации результатов.