Подпротокол II фазы платформы NCI-COG Pediatric Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) оценивал селперкатиниб — ингибитор RET — у детей и молодых взрослых 1–21 года с рецидивирующими или рефрактерными солидными опухолями, несущими альтерации RET. Препарат назначали в дозе 90 мг/м² (максимум 160 мг) перорально дважды в день 28-дневными циклами до прогрессирования или непереносимой токсичности. Первичная конечная точка — объективный ответ (ORR); вторичные — переносимость и выживаемость без прогрессирования (PFS).
Два пациента с папиллярным раком щитовидной железы, имеющим слияние CCDC6-RET, соответствовали критериям. Один признан неподходящим, так как у него ещё не было рецидива. Второй пациент получил селперкатиниб 90 мг/м², завершил все 26 протокольных циклов и достиг частичного ответа, подтверждённого центральной оценкой визуализации. Дозолимитирующей токсичности не было; пациент испытал только нежелательные явления 1-й степени, связанные с селперкатинибом.
Низкая частота совпадений и набора привела к досрочному прекращению исследования. Причины включали редкость генетической аномалии в педиатрических опухолях и ускоренное одобрение FDA селперкатиниба для детей ≥12 лет до открытия подпротокола, что снизило стимул участия в клиническом исследовании.
ClinicalTrials.gov: NCT04320888