Исследование оценивало селперкатиниб — ингибитор RET — у детей 1–21 года с рецидивирующими/рефрактерными солидными опухолями с альтерациями RET. Включены 2 пациента с папиллярным раком щитовидной железы и слиянием CCDC6-RET; один получил терапию, завершил 26 циклов и достиг частичного ответа без значимой токсичности. Набор прекращён досрочно из-за редкости генетических аномалий и одобрения FDA селперкатиниба до открытия протокола.

Селперкатиниб продемонстрировал частоту объективного ответа 53% и 100% 24-месячную сохранность ответа у пациентов 2-20 лет с RET-позитивными опухолями щитовидной железы при приемлемой переносимости.

Исследование выявило, что вторичные мутации RET обусловливают резистентность к селперкатинибу и пралсетинибу лекарственно-специфическим образом при НМРЛ с RET-слиянием, что открывает возможности для прецизионной терапии на основе конкретного профиля резистентности.

Российское исследование показало, что селективный ингибитор RET селперкатиниб демонстрирует высокую эффективность при RET-положительном МРЩЖ. При применении в 1-й линии полный ответ достигнут у 40% пациентов, во 2–3-й линиях — частичный ответ у 40% и стабилизация у 60%. Нормализация кальцитонина наблюдалась только при 1-й линии терапии.

Оценка эффективности и безопасности селперкатиниба в сравнении с плацебо у пациентов с RET-фузионоположительным немелкоклеточным раком легкого (НСКЛ) стадии IB-IIIA