Rusfertide — подкожный миметик гепсидина — продемонстрировал высокую эффективность в контроле гематокрита и уменьшении потребности во флеботомии у пациентов с истинной полицитемией (ИП) в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании VERIFY III фазы.

В часть 1a исследования VERIFY (32 недели) были включены пациенты с ИП, требующие частых флеботомий из-за плохо контролируемого гематокрита. Участники (N=293) рандомизированы 1:1 (двойное слепое) на rusfertide (n=147) или плацебо (n=146) с возможностью одновременной циторедуктивной терапии или без неё. Первичная конечная точка — клинический ответ (отсутствие показаний к флеботомии на неделях 20–32). Ключевые вторичные точки (исходно до недели 32): среднее число флеботомий, доля пациентов с поддержанием гематокрита <45%, изменение показателей PROMIS Fatigue Short Form 8a (SF-8a) T-score и Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) Total Symptom Score-7 items (TSS7).

Значимо больше пациентов в группе rusfertide достигли клинического ответа: 77% (n=113) против 33% (n=48) в группе плацебо (P<0,0001). Среднее число флеботомий (M±SD) составило 0,5±1,2 на rusfertide против 1,8±1,5 на плацебо (P<0,0001). Rusfertide превосходил плацебо в поддержании гематокрита <45%: 63% (n=92) против 14% (n=21) (P<0,0001).

По данным опросников пациентов, rusfertide значимо улучшил показатели утомляемости (PROMIS Fatigue SF-8a T-score, P=0,0252) и общий балл симптомов (MFSAF TSS7, P=0,0240) по сравнению с плацебо.

Наиболее частые нежелательные явления: реакции в месте инъекции, анемия и утомляемость. Летальных исходов не зарегистрировано.

Rusfertide значимо улучшил контроль гематокрита, снизил потребность во флеботомии и улучшил симптомы, сообщаемые пациентами, по сравнению с плацебо у пациентов с ИП, зависимых от флеботомии и получающих стандартную терапию.