Многоцентровое ретроспективное исследование 145 пациентов с ПНГ выявило субоптимальный гематологический ответ у 41,4% получающих анти-С5-терапию, недостаточный мониторинг и сохраняющийся риск прорывного гемолиза у 23,4%.

Многоцентровое ретроспективное исследование показало, что только 58,6% пациентов с ПНГ достигают оптимального гематологического ответа на анти-С5-терапию, при этом лишь четверть пациентов получают регулярный полный лабораторный мониторинг.

Первый российский опыт лечения пэгцетакопланом 9 пациентов с ПНГ показал повышение уровня гемоглобина в среднем на 25 г/л и достижение гемотрансфузионной независимости у всех пациентов с субоптимальным ответом на С5-ингибиторы.