Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое жизнеугрожающее заболевание, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, тромбозами и недостаточностью костного мозга. Ретроспективное исследование RADAR-PNH включило 145 взрослых пациентов с подтвержденным диагнозом ПНГ и показало значительные проблемы в реальной клинической практике.
Оптимальный гематологический ответ на анти-С5-терапию (экулизумаб, равулизумаб) достигнут у 75 (58,6%) пациентов: полный ответ — у 31 (24,2%), хороший ответ — у 44 (34,4%). Субоптимальный ответ сохранялся у 53 (41,4%) пациентов, включая 21 (16,4%) с малым ответом.
Основной анализ касался 128 пациентов, получавших анти-С5-терапию. Только 32 (25%) пациента подвергались регулярному полному лабораторному мониторингу, что свидетельствует о недостаточном контроле ключевых параметров заболевания.
За период наблюдения:
- Гемотрансфузии потребовались 43 (33,9%) пациентам
- Прорывной внутрисосудистый гемолиз зарегистрирован у 30 (23,4%) пациентов
- Тромбозы в период терапии ингибиторами С5 развились у 5 (3,9%) пациентов
Полученные данные демонстрируют значительную долю пациентов с субоптимальным гематологическим ответом, недостаточный мониторинг лабораторных параметров и сохраняющийся риск прорывного гемолиза и тромбозов даже на фоне таргетной терапии.
Внедрение анти-С5-терапии улучшило прогноз пациентов с ПНГ, однако в реальной практике остаются проблемы субоптимального ответа и недостаточного мониторинга. Результаты могут стать основой системных изменений в диагностике, наблюдении и терапии ПНГ для повышения качества жизни и прогноза у данной когорты пациентов.