Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое жизнеугрожающее заболевание системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, тромботическими осложнениями и недостаточностью костного мозга. Внедрение ингибиторов компонента комплемента С5 (экулизумаб, равулизумаб) радикально изменило прогноз заболевания. Однако данные о реальной клинической практике применения этих препаратов в России отсутствуют, что ограничивает понимание качества помощи при ПНГ.
Исследование RADAR-PNH — первое российское многоцентровое ретроспективное исследование, включившее 145 взрослых пациентов с подтвержденной ПНГ, направленное на оценку гематологического ответа, частоты мониторинга и клинических исходов на фоне анти-С5-терапии в реальной практике.
Из 128 пациентов, получавших ингибиторы С5, оптимальный гематологический ответ достигнут у 75 (58,6%):
- Полный ответ — 31 пациент (24,2%)
- Хороший ответ — 44 пациента (34,4%)
Субоптимальный ответ сохранялся у 53 (41,4%) пациентов:
- Малый ответ — 21 пациент (16,4%)
- Прочие варианты субоптимального ответа — 32 пациента (25%)
Таким образом, более 40% пациентов не достигли оптимального контроля заболевания, несмотря на таргетную терапию.
Только 32 пациента (25%), получавших анти-С5-терапию, подвергались регулярному полному лабораторному мониторингу согласно рекомендациям. Это свидетельствует о значительных пробелах в диагностическом сопровождении пациентов с ПНГ в реальной практике.
Прорывной внутрисосудистый гемолиз зарегистрирован у 30 пациентов (23,4%), что указывает на неполный контроль заболевания у значительной части больных.
Гемотрансфузии за весь период наблюдения потребовались 43 пациентам (33,9%), что отражает персистирующую анемию и недостаточную эффективность монотерапии ингибиторами С5.
Тромботические осложнения в период анти-С5-терапии развились у 5 пациентов (3,9%), что значительно ниже исторических данных до эры таргетной терапии, но демонстрирует сохраняющийся остаточный риск.
Результаты исследования RADAR-PNH выявили три ключевые проблемы в ведении ПНГ в России:
-
Высокая частота субоптимального ответа (41,4%) требует оптимизации терапевтических подходов, включая рассмотрение альтернативных стратегий (ингибиторы С3, проксимальные ингибиторы комплемента).
-
Недостаточный лабораторный мониторинг (только 25% получают полное регулярное обследование) препятствует своевременной коррекции терапии и выявлению осложнений.