Редкие педиатрические злокачественные новообразования в совокупности представляют существенное бремя детской онкологической смертности, однако небольшие популяции пациентов в каждой нозологии не привлекают инвестиции в традиционную разработку лекарств. Многие препараты с доказанной активностью против педиатрических опухолей одобрены в других странах, но недоступны в США, или являются непатентованными дженериками без коммерческого спонсора для получения FDA-одобренных показаний в детской онкологии.

Исследователи разработали многоэтапную ИИ-платформу, которая систематически проводит скрининг непатентованных препаратов против редких педиатрических опухолей и генерирует регуляторную документацию, необходимую для продвижения кандидатов к подаче в FDA. Платформа использует регуляторный путь FDA 505(b)(2), который разрешает опираться на опубликованную литературу и предыдущие данные о безопасности и эффективности, обеспечивая ускоренный путь к одобрению в сочетании со статусами орфанного препарата и редкого педиатрического заболевания.

Платформа оценивает комбинации лекарство-заболевание по следующим параметрам:

• Регуляторный статус
• Клинические доказательства из индексированной литературы и регистров клинических исследований
• Доступность GMP-совместимых цепочек поставок
• Право на получение статусов (orphan drug designation, rare pediatric disease designation с возможностью Priority Review Voucher)

Кандидаты, соответствующие начальным критериям, проходят углубленный анализ с использованием больших языковых моделей с полнотекстовым поиском литературы, что позволяет создавать структурированные пакеты клинических доказательств.

Платформа включает слой коммерческой валидации, генерирующий рыночную аналитику, анализ конкурентной среды и оценку стратегии интеллектуальной собственности. Встроенный модуль регуляторной документации создает заявки на получение статуса орфанного препарата FDA и пакеты стратегии разработки с защитой от галлюцинаций и верификацией цитирований.

Валидация платформы подтверждена успешными взаимодействиями с FDA, включая одобренные заявки Investigational New Drug (IND) и полученные орфанные статусы для редких педиатрических состояний.

Модуль вычислительной химии расширяет возможности платформы, генерируя новые пролекарственные модификации, что позволяет получить патентную защиту composition-of-matter для иначе непатентоспособных непатентованных молекул.

Данная технология трансформирует экономическую модель разработки лекарств для редких педиатрических опухолей, сокращая время и стоимость идентификации, валидации и продвижения кандидатов на репозиционирование через регуляторную систему США. Применение ИИ для автоматизации регуляторных процессов может значительно ускорить доступ к потенциально эффективным препаратам для детей с редкими злокачественными новообразованиями.