Одноцентровое проспективное исследование 70 пациентов с врожденными дефектами иммунитета (ВДИ) продемонстрировало высокую эффективность аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) с использованием посттрансплантационного циклофосфамида (ПТЦФ) для профилактики реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Все пациенты получали трансплантаты от HLA-совместимых родственных (n=10) или неродственных (n=60) доноров.

Приживление трансплантата достигнуто у 69 (98%) пациентов с медианой восстановления нейтрофилов 24 дня и тромбоцитов 18 дней. Общая выживаемость составила 89%, бессобытийная — 85%.

Все пациенты получали ПТЦФ на +3-й, +4-й дни и руксолитиниб перорально с +5-го дня в качестве профилактики РТПХ. Острая РТПХ II–IV стадии зарегистрирована у 37% пациентов, III–IV стадии — у 24%. Примечательно, что острая РТПХ III–IV стадии не наблюдалась ни у одного пациента, трансплантированного от HLA-совместимого родственного донора.

Хроническая РТПХ развилась у 11,5% пациентов. Трансплантат-ассоциированная токсичность была умеренной и преимущественно представлена мукозитом.

Кумулятивная вероятность реактивации цитомегаловируса составила 21%, аденовируса — 7,1% и вируса Эпштейна–Барр — 29%. Посттрансплантационное лимфопролиферативное заболевание наблюдалось у 7,1% пациентов.

Важно отметить, что применение ритуксимаба в составе кондиционирования ассоциировалось со значимым снижением частоты реактивации вируса Эпштейна–Барр (p < 0,001).

Исследование продемонстрировало хорошие сроки приживления трансплантата в сочетании с низким токсическим профилем ТГСК. Особенно благоприятные результаты получены при трансплантации от HLA-совместимого родственного донора с низкой вероятностью тяжелой РТПХ.

Однако у пациентов, трансплантированных от неродственного донора, высокая вероятность тяжелой РТПХ остается проблемой, что требует дальнейшего совершенствования метода или модификации подходов к профилактике РТПХ для соответствия современным требованиям безопасности.