Исследование OPTIMA представляет собой крупнейшее международное рандомизированное контролируемое исследование III фазы, оценивающее возможность использования генетического тестирования для принятия решений о проведении адъювантной химиотерапии у пациентов с ранним раком молочной железы. Результаты продемонстрировали неменьшую эффективность тест-направленной стратегии по сравнению со стандартным подходом к лечению.

В исследование были включены женщины и мужчины старше 40 лет с ER+/HER2- ранним раком молочной железы, которым была рекомендована химиотерапия. Критерии включения:

• 0-9 пораженных подмышечных лимфоузлов
• Размер опухоли >30 мм при отсутствии поражения лимфоузлов

Пациенты рандомизировались между стандартной химиотерапией с последующей эндокринной терапией (CET) или тест-направленным подходом с использованием Prosigna (PAM50). При ROR-скоре >60 назначалась CET, при низком ROR-скоре (≤60) — только эндокринная терапия. У пременопаузальных женщин эндокринная терапия включала подавление функции яичников при отсутствии химиотерапевтически индуцированной овариальной недостаточности.

Исследование было спроектировано для демонстрации неменьшей эффективности 5-летней выживаемости без инвазивного рака молочной железы (IBCFS) в тест-направленной группе с границей 3% в популяции per protocol.

С 16 января 2017 по 12 декабря 2025 года было рандомизировано 4429 пациентов: 2215 в контрольную группу и 2214 в тест-направленную группу. В анализ per protocol включены 2061 (93%) и 2097 (95%) пациентов соответственно.

Характеристики популяции per protocol:

• 62% пациентов в постменопаузе, 37% в пременопаузе, 0,8% мужчины
• 73% имели pN1/pN1sn, 8% — pN0/pN1mi, 19% — pN2 опухоли
• 68% имели опухоли с низким ROR-скором

При медиане наблюдения 3,9 года (интерквартильный размах 2,0-5,9) произошло 280 событий IBCFS (141 в контрольной группе, 139 в тест-направленной), из которых 66% составили отдаленные рецидивы.

Показатели 5-летней IBCFS:

• Контрольная группа: 91,5% [95% CI 89,7-92,9%]
• Тест-направленная группа: 90,4% [95% CI 88,6-92,0%]
• HR 0,99 [90% CI 0,81-1,20], p неменьшей эффективности = 0,013

Для популяции с низким ROR-скором:

• Контрольная группа: 94,9% [95% CI 92,9-96,4%]
• Тест-направленная группа: 93,7% [95% CI 91,8-95,2%]
• HR 1,06 [90% CI 0,78-1,46], p неменьшей эффективности = 0,0051

Не было выявлено значимой гетерогенности исходов между подгруппами, включая статус менопаузы и поражение лимфоузлов.

Исследование OPTIMA предоставляет высокоуровневые доказательства того, что пациенты с ER+/HER2- ранним раком молочной железы и ROR-скором ≤60 могут безопасно избежать химиотерапии. Особенно важно, что исследование подтверждает полезность тест-направленной химиотерапии у пременопаузальных женщин, получающих подавление функции яичников, и у пациентов с высоким уровнем поражения лимфоузлов.

Эти результаты могут кардинально изменить подходы к персонализированному лечению раннего рака молочной железы, позволяя избежать токсичности химиотерапии у значительной части пациентов без компромисса в эффективности лечения.