Среди 935 исследований III фазы при распространённом/метастатическом раке (2015–2024) активный компаратор использовался в 58,0% случаев, плацебо-содержащий контроль — в 22,7%, активная терапия + BSC/плацебо — в 14,9%. Использование активного компаратора выросло с 46,8% в 2015 до 66,7% в 2023, в то время как доля плацебо-содержащих дизайнов снизилась с 32,3% до 14,3%. Каждый дополнительный год инициации ассоциировался с меньшей вероятностью применения плацебо-содержащего контроля (OR 0,91, 95% CI 0,85–0,97; p=0,005).

Промышленное спонсорство увеличивало вероятность использования плацебо-содержащего контроля (OR 1,85, 95% CI 1,28–2,67; p=0,001), как и выбор PFS/DFS в качестве первичной конечной точки (OR 1,85, 95% CI 1,32–2,59; p<0,001). По сравнению с раком лёгкого, плацебо-содержащие контроли чаще встречались при раке предстательной железы (OR 2,42; p=0,008) и поджелудочной железы (OR 2,65; p=0,025).

PRO (patient-reported outcomes) были первичными конечными точками только в 9 исследованиях (1,0%), без роста со временем. Общая выживаемость (OS) как первичная конечная точка наиболее часто использовалась при раке печени, поджелудочной железы и желудка (73,5%, 63,8% и 63,8% соответственно).

Полученные данные свидетельствуют о том, что выбор компаратора и конечных точек, влияющих на доказательную базу и ориентированность на пациента, кластеризуется в специфических контекстах исследований, что требует внимания при разработке будущих руководств по дизайну онкологических исследований.