Полногеномное и транскриптомное секвенирование 180 опухолей желчевыводящих путей с лазерной микродиссекцией выявило два консенсусных подтипа рака (CCS) с принципиально различными молекулярными ландшафтами: CCS-B характеризуется высокой мутационной нагрузкой с clock-like и APOBEC-сигнатурами и внехромосомной ДНК, CCS-A — делециями плеч хромосом.

Комбинация пембролизумаба с GM-CSF показала ограниченную эффективность при билиарном раке с частотой объективного ответа 12% и 6-месячной выживаемостью без прогрессирования у 26% пациентов, несмотря на хорошую переносимость и положительные изменения в опухолевом микроокружении.

Исследование II фазы комбинации PARP-ингибитора рукапариба с ниволумабом в качестве поддерживающей терапии у пациентов с распространенным раком желчевыводящих путей показало многообещающие результаты в подгруппах с мутациями генов репарации ДНК и IDH1, несмотря на недостижение первичной конечной точки.