Исследование II фазы не достигло первичной конечной точки по объективному ответу при лечении рецидивирующей гранулезоклеточной опухоли яичника взрослого типа (AGCT) комбинацией дарolutamide, exemestane и leuprolide acetate. Из 16 оцениваемых пациентов объективный ответ наблюдался только у одного (ORR = 6.25%), что не позволило продолжить исследование во второй этап согласно дизайну Саймона.
Однорукавное кооперативное исследование II фазы включало пациентов с рецидивирующей AGCT, у которых отмечалось прогрессирование на фоне предшествующей терапии ингибитором ароматазы. Лечебный режим состоял из:
- Дарolutamide 600 мг перорально 2 раза в день
- Exemestane 25 мг перорально 1 раз в день
- Leuprolide acetate 7.5 мг внутримышечно каждые 4 недели
Набор пациентов проводился с января по апрель 2024 года с размером выборки, определенным по оптимальному двухэтапному дизайну Саймона. Первичной конечной точкой была частота объективного ответа по критериям RECIST 1.1.
Из 17 включенных пациентов 16 были пригодны для оценки эффективности. Помимо одного частичного ответа, у 10 пациентов (62.5%) подтверждена стабилизация заболевания, у 5 пациентов (31.25%) - прогрессирование. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 8.5 месяцев (95% CI: 3.1-12.0 месяцев). Медиана общей выживаемости не достигнута.
Нежелательных явлений 4-5 степени тяжести, связанных с исследуемым режимом, не зарегистрировано. Несмотря на недостижение первичной конечной точки, исследователи отмечают клинически значимую выживаемость без прогрессирования при данной комбинированной терапии.