В последние годы наше понимание миелопролиферативных новообразований (МПН) продолжает эволюционировать, и с ним растет сложность управления пациентами с эссенциальной тромбоцитемией (ET) и полицитемией (PV). Хотя эти заболевания относительно редки, растущее осведомленность врачей о диагностических критериях ET и PV улучшило способность идентифицировать эти заболевания раньше и более точно.
Мы недавно провели опрос врачей, лечащих пациентов с ET или PV (N = 18), чтобы измерить их способность и уверенность в диагностике, лечении и образовании этих пациентов, а также их знакомство с новыми терапевтическими агентами. Большинство респондентов были врачами общей практики (n = 13) и находились в США (n = 17).
Один из самых ясных тем из опроса - это широкое признание молекулярного тестирования как краеугольного камня диагностики ET и PV. Это обнадеживает, потому что аномальные показатели крови сами по себе только начало истории. В некоторых пациентах тромботическое событие приводит к диагнозу МПН через последующее молекулярное тестирование, связанное с аномальными показателями крови. В большинстве пациентов диагностический процесс в конечном счете зависит от интеграции клинической презентации, молекулярных результатов, показателей крови и морфологии костного мозга.
Результаты опроса также подтвердили центральную клиническую приоритетность в ET и PV: профилактика тромбоза. Возраст, предшествующий тромбоз, и статус мутации JAK2 остаются наиболее установленными факторами риска тромбоза, и респонденты (>75%) идентифицировали эти факторы риска.
Мы затем спросили врачей, чтобы ранжировать свою уверенность в консультировании пациентов о доступных терапиях. Гидроксиурея остается терапией, которую врачи наиболее комфортно назначают и консультируют пациентов, что не удивительно, учитывая ее долгую роль как первой линии циторедуктивной терапии.
Знакомство с новыми агентами, такими как rusfertide, bomedemstat, givinostat и подходы, направленные на мутант CALR, остается низким, особенно в общих настройках. Однако быстрый темп терапевтического развития в МПН предполагает, что закрытие этого пробела знаний может стать все более важным для включения этих агентов в практику, если они будут одобрены.
Управление ET и PV эволюционировало значительно за последнее десятилетие, движимое прогрессом в молекулярном понимании, уточненными диагностическими критериями и растущими терапевтическими возможностями. Обнадеживает, что врачи кажутся все более комфортными при навигации многих аспектов диагностики и лечения первой линии.
Однако важные возможности остаются для улучшения уверенности в диагностике, выборе лечения и новых терапевтических агентах. По мере того, как терапевтический ландшафт становится более сложным, продолжающееся образование и сотрудничество будут иметь решающее значение для доставки индивидуализированной, основанной на доказательствах помощи пациентам с МПН.
Мы недавно провели опрос среди врачей, лечащих пациентов с эссенциальной тромбоцитемией (ET) и полицитемией вера (PV), чтобы оценить их способность и уверенность в диагностике, лечении и образовании этих пациентов, а также их знакомство с новыми терапевтическими подходами.
Один из основных выводов из опроса - это признание молекулярного тестирования как основы диагностики ET и PV. Это обнадеживает, потому что аномальные показатели крови сами по себе не рассказывают всей истории. В некоторых пациентах тромботическое событие приводит к диагнозу MPN через последующее молекулярное тестирование, связанное с аномальными показателями крови. В большинстве случаев диагностический процесс в конечном счете зависит от интеграции клинической картины, молекулярных результатов, показателей крови и морфологии костного мозга.
В опросе также отражено растущее признание важности тестирования на мутации JAK2 (78%). Половина респондентов указали, что они бы протестировали на мутации CALR и MPL. Опрос также отражает растущую открытость к более широким подходам секвенирования следующего поколения (50%). Я считаю, что это важный сдвиг. Хотя целевое тестирование на мутации JAK2, CALR и MPL остается высокопрактичным и эффективным, более широкое молекулярное профилирование может иногда предложить дополнительный инсайт и, в некоторых ситуациях, может быть более практичным, чем индивидуальное тестирование.