Исследователи из Детской больницы Чжэцзянского университета (Китай) представили результаты ретроспективного анализа применения анлотиниб-содержащих режимов у 45 педиатрических пациентов с солидными опухолями, получавших лечение с января 2020 по май 2025 года. Работа охватывает реальную клиническую практику использования мультитаргетного ингибитора тирозинкиназ в популяции, где доказательная база крайне ограничена.

Объективный ответ зарегистрирован у 4 из 45 пациентов (ORR 8,9%), контроль заболевания достигнут у 18 (DCR 40,0%: 4 частичных ответа и 14 случаев стабилизации). Медиана выживаемости без прогрессирования составила 5,6 месяца (95% CI: 2,9–8,3), медиана общей выживаемости не достигнута при 7 зарегистрированных смертях.

Когорта включала 24 пациента с саркомами и 21 пациента с другими солидными опухолями. Контраст между группами оказался существенным: среди пациентов с «другими опухолями» ORR составил 19,0%, DCR — 57,1%, медиана PFS — 9,4 месяца, тогда как у пациентов с саркомами эти показатели составили 0%, 25,0% и 3,0 месяца соответственно.

Статус заболевания также влиял на исходы: среди 10 пациентов без метастатического или рецидивирующего процесса DCR достиг 80,0%, в то время как среди 35 пациентов с метастазами или рецидивами — только 28,6%.

Исследователи анализировали три дозовые группы: стандартная доза (n=18), сниженная доза (n=25) и повышенная доза (n=2). DCR составил 33,3%, 48,0% и 0% соответственно, однако различия не достигли статистической значимости (p=0,393 для DCR, p=0,395 для распределения PFS). Авторы подчеркивают, что эти находки имеют сугубо поисковый характер и могут отражать систематическую ошибку отбора, конфаундинг по показаниям и гетерогенность опухолей.

Нежелательные явления зарегистрированы у 97,8% пациентов, при этом события 3-4 степени тяжести наблюдались у 84,4%. Наиболее частой категорией стали гематологические осложнения (91,1%).

Среди негематологических нежелательных явлений чаще всего документировались:

• Лихорадка (62,2%)
• Протеинурия (35,6%)
• Гипокалиемия (33,3%)
• Гипоальбуминемия (33,3%)

Токсичность оценивалась по шкале CTCAE v5.0. Авторы отмечают, что высокая частота тяжелых нежелательных явлений требует тщательного мониторинга при использовании анлотиниба в педиатрической популяции.

Исследование имеет существенные методологические ограничения: малый размер выборки, одноцентровой ретроспективный дизайн, гетерогенность нозологий и сопутствующей терапии. Поисковые анализы по подгруппам не выявили статистически значимых различий между режимами лечения (p=0,133 для ORR, p=0,454 для DCR, p=0,480 для PFS).

Авторы подчеркивают: до формулирования сравнительных выводов о режимах и дозировании необходимы более крупные проспективные исследования. Текущие данные свидетельствуют об ограниченной эффективности анлотиниб-содержащих режимов и высокой токсичности в гетерогенной педиатрической когорте со солидными опухолями, что требует взвешенной оценки соотношения пользы и риска в реальной клинической практике.