Лечение гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК) кардинально изменилось за последнее десятилетие. Иммунотерапия теперь доминирует в лечении распространенных стадий заболевания и все чаще оценивается в периоперационных условиях и при промежуточных стадиях. Однако в некоторых случаях положительные результаты фазы III исследований не привели к принятию рекомендаций регулирующими органами или включению в клинические руководства, что подчеркивает необходимость гармонизации и обновления текущих стандартов дизайна исследований и конечных точек.
В ответ на эти вызовы четыре научных общества — Европейская ассоциация по изучению печени (EASL), Американская ассоциация по изучению заболеваний печени (AASLD), Международная ассоциация рака печени (ILCA) и Американское общество клинической онкологии (ASCO) — назначили представителей для разработки консенсусного документа, направленного на решение текущих неудовлетворенных потребностей и будущих вызовов в дизайне исследований ГЦК и конечных точек.
Посредством модифицированного процесса Дельфи было разработано 102 консенсусных заявления в нескольких различных областях:
- Наблюдение и скрининг
- Ранняя стадия заболевания
- Промежуточная стадия
- Распространенная стадия
- Контексты, связанные с трансплантацией
- Регулятивные соображения
- Новые направления
Документ строго определяет:
- Целевые популяции пациентов для различных типов исследований
- Факторы стратификации для обеспечения сопоставимости групп
- Контрольные группы и стандарты сравнения
- Критерии ожидаемой клинической пользы для различных стадий заболевания
Коллективно этот консенсус предназначен для предоставления динамичной, основанной на доказательствах, многообщественной дорожной карты для оптимизации дизайна исследований, ускорения разработки терапевтических методов и улучшения клинически значимых исходов у пациентов с ГЦК.
Стандартизация подходов к проведению клинических исследований при ГЦК критически важна в эпоху активного развития иммунотерапии и комбинированных режимов лечения. Единые критерии и методологические подходы позволят более точно сравнивать результаты различных исследований и ускорить внедрение эффективных терапевтических стратегий в клиническую практику.