FDA одобрило lirafugratinib — селективный необратимый ингибитор FGFR2 — для терапии распространённой холангиокарциномы с фузиями или перестройками FGFR2 после предшествующей терапии. В исследовании ReFocus объективный ответ достиг 46,5%.

Исследование объясняет парадокс между онкогенными свойствами слияния FGFR2 и благоприятным прогнозом пациентов с внутрипеченочной холангиокарциномой через механизм снижения экспрессии CXCL3 и нарушения рекрутирования нейтрофилов

Исследование 2 фазы показало предварительную противоопухолевую активность инфигратиниба у 21 пациента с амплификацией FGFR2: объективный ответ составил 23,8%, медиана выживаемости без прогрессирования — 3,4 месяца, общей выживаемости — 6,7 месяца.

Исследование с применением изоформ-разрешенного протеогеномного подхода идентифицировало FGFR2b как преобладающую изоформу FGFR2 в 88,6% случаев внутрипеченочной холангиокарциномы, что открывает новые возможности для таргетной терапии.

Исследование III фазы FIGHT-302 показало статистически значимое увеличение медианы выживаемости без прогрессирования при использовании пемигатиниба в первой линии терапии у пациентов с холангиокарциномой с перестройкой FGFR2 по сравнению со стандартной химиотерапией (8.3 vs 6.8 месяцев, HR 0.58, p=0.0078).

Результаты исследования FIGHT-302, проведенного для оценки эффективности пемигатиниба в качестве первого линейного лечения для пациентов с неоперабельным advanced или метастатическим холангиокарциномой с перестройкой FGFR2.