В исследовании I фазы 6 пациентов с пострадиационной ксеростомией получили RXRG001 — циркулярную РНК, кодирующую аквапорин-1. Показатели слюноотделения улучшились, нежелательные явления были 1–2 степени и транзиторными.

Исследователи разработали систему радиофармацевтической терапии на основе [131I]I-TMP, нацеленную на синтетически экспрессируемый E. coli DHFR в опухолевых клетках, с возможностью сопутствующей ПЭТ-визуализации с [124I]I-TMP, показав селективную цитотоксичность и значимое снижение объёма опухоли в доклинических моделях.

Исследование демонстрирует потенциал CRISPR–Cas9 для коррекции мутаций гена TP53 в лейкозных клетках пациентов с ХЛЛ. Технология позволяет точечно редактировать геном, используя направляющую РНК и специфический фермент для замены мутантного гена функциональным.

Однорукавное исследование II фазы оценивало безопасность и эффективность интратуморальной генной терапии IL-12 в сочетании с доцетакселом и пембролизумабом у пациенток с ТНРМЖ, резистентным к антрациклинам. Исследование досрочно прекращено из-за высокой токсичности: 87,5% пациенток испытали нежелательные явления ≥3 степени, зарегистрировано два летальных исхода, связанных с лечением. Патоморфологический полный ответ достигнут лишь у 1 из 8 пациенток (12,5%).

Интегративный вычислительный подход на основе одноклеточного секвенирования выявил 37 эволюционных взаимодействий синтетической летальности в резистентных педиатрических глиомах и позволил разработать 11 кандидатных мишеней для генной терапии и 42 низкомолекулярных соединения, проникающих через ГЭБ.

Исследователи разработали CRISPR-стратегию, направленную против амплификации онкогенов — явления, при котором в опухолевой клетке появляются десятки или сотни копий онкогена, что повышает агрессивность опухоли и способствует резистентности к лечению.

Исследование механизмов взаимодействия реципрокных белков слияния KMT2A::AFF1 и AFF1::KMT2A при хромосомной транслокации t(4;11) в контексте KMT2A-реаранжированных острых лейкозов показало ключевую роль IGF2BP3 в регуляции экспрессии онкогенов.

Обзор анализирует ключевые барьеры эффективности CAR-T терапии in vivo, демонстрируя каскадную потерю функциональной дозы векторов через многоуровневые физиологические препятствия и предлагая стратегии преодоления этих ограничений.

Первый одобренный CRISPR-препарат exagamglogene autotemcel открывает новую эру генного редактирования в гематологии, демонстрируя эффективность при серповидноклеточной анемии и β-талассемии, а также перспективы применения в онкологии

Высокая экспрессия PDLIM2 ассоциирована с улучшенной выживаемостью (24.1 vs 18.1 месяца, HR=0.84), повышенной инфильтрацией иммунных клеток и позитивностью по PD-L1. Генная терапия PDLIM2 улучшает эффективность химиоиммунотерапии в доклинических моделях.