Интегративный вычислительный подход на основе одноклеточного секвенирования выявил 37 эволюционных взаимодействий синтетической летальности в резистентных педиатрических глиомах и позволил разработать 11 кандидатных мишеней для генной терапии и 42 низкомолекулярных соединения, проникающих через ГЭБ.

Исследование механизмов взаимодействия реципрокных белков слияния KMT2A::AFF1 и AFF1::KMT2A при хромосомной транслокации t(4;11) в контексте KMT2A-реаранжированных острых лейкозов показало ключевую роль IGF2BP3 в регуляции экспрессии онкогенов.

Обзор анализирует ключевые барьеры эффективности CAR-T терапии in vivo, демонстрируя каскадную потерю функциональной дозы векторов через многоуровневые физиологические препятствия и предлагая стратегии преодоления этих ограничений.

Первый одобренный CRISPR-препарат exagamglogene autotemcel открывает новую эру генного редактирования в гематологии, демонстрируя эффективность при серповидноклеточной анемии и β-талассемии, а также перспективы применения в онкологии

Высокая экспрессия PDLIM2 ассоциирована с улучшенной выживаемостью (24.1 vs 18.1 месяца, HR=0.84), повышенной инфильтрацией иммунных клеток и позитивностью по PD-L1. Генная терапия PDLIM2 улучшает эффективность химиоиммунотерапии в доклинических моделях.