Первый случай: 23-летняя женщина с гемангиобластомой задней черепной ямки после резекции, лучевой терапии и множественных рецидивов. После четвёртого рецидива хирургия и облучение были признаны нецелесообразными. Начат белзутифан 120 мг/сут. Через 2 месяца зафиксировано рентгенологическое улучшение с уменьшением размера опухоли, сохраняющееся 24 месяца.
Второй случай: 33-летний мужчина с гемангиобластомой C7–T1 (не-VHL), резецированной и облучённой при рецидиве. Через 9 лет — прогрессирование, неоперабельное и не подлежащее повторной лучевой терапии. На фоне белзутифана отмечено рентгенологическое и субъективное клиническое улучшение.
Белзутифан — ингибитор HIF-2α, одобренный FDA для лечения VHL-ассоциированных опухолей (почечно-клеточный рак, нейроэндокринные опухоли поджелудочной железы, гемангиобластомы ЦНС). Эффективность при спорадических, не-VHL гемангиобластомах ранее не описана — для этой группы системные опции ограничены.
Представлены первые два случая рентгенологического ответа спорадических гемангиобластом ЦНС на белзутифан. Результаты предполагают потенциал HIF-2α-ингибирования при рецидивирующих опухолях, не подлежащих хирургии или облучению.