Трехлетний мальчик с химиорезистентной метастатической гепатобластомой достиг полной регрессии опухоли, длящейся не менее 12 месяцев, после применения инновационной CAR-T-клеточной терапии. Пациент получил две инфузии CAR-T-клеток, специфичных к глипикану-3 и коэкспрессирующих интерлейкин-15 и интерлейкин-21.

Использованные CAR-T-клетки были модифицированы для коэкспрессии интерлейкина-15 и интерлейкина-21, что представляет собой новый подход в клеточной терапии солидных опухолей. Мишенью терапии стал глипикан-3 — поверхностный белок, высоко экспрессированный в гепатобластоме.

Данный случай демонстрирует потенциальную эффективность модифицированной CAR-T-терапии при химиорезистентных солидных опухолях у детей. Достижение полной регрессии при метастатической гепатобластоме, резистентной к стандартной химиотерапии, открывает новые перспективы в лечении этой редкой, но агрессивной опухоли печени у детей.