5-азацитидин (5-AZA) остается краеугольным камнем терапии миелодиспластических новообразований (МДС) высокого риска и хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ). Несмотря на то, что валидированной схемой является 75 мг/м² в течение 7 дней (7-0-0), альтернативные режимы дозирования демонстрируют сопоставимую эффективность и безопасность.
Стандартная схема 7-0-0 обеспечивает общую выживаемость (ОВ) от 21 до 25 месяцев в проспективных исследованиях и 16,5-27 месяцев в ретроспективных работах. Частота полных ответов (ПО) составляет 7-18%. Альтернативные схемы — преимущественно 5-дневная (5-0-0) или 7-дневная с паузой на выходные (5-2-2) в дозе 75 мг/м² — показывают равную эффективность по ОВ и ПО со схемой 7-0-0.
Схема 5-2-2 демонстрирует незначительное преимущество, хотя прямые сравнения редки и практически всегда статистически незначимы. Независимость от трансфузий, время до трансформации в лейкоз и токсичность существенно не различались между исследованиями.
Для более интенсивных схем с использованием 100 мг/м² в течение 5 дней литературные данные ограничены, но частота ответов, выживаемость и безопасность сопоставимы с дозой 75 мг/м².
При ХММЛ монотерапия 5-AZA обеспечивает удовлетворительную общую частоту ответов 40% и выше, при этом миелодиспластический подтип отвечает лучше миелопролиферативного.
Альтернативные схемы 5-AZA не уступают стандартной по эффективности и токсичности и могут использоваться согласно локальным протоколам и предпочтениям пациентов. Это позволяет персонализировать терапию с учетом индивидуальных особенностей и повысить приверженность лечению.