Альтерации FGFR встречаются примерно у 2% пациентов с немелкоклеточным раком лёгкого (НМРЛ), преимущественно при плоскоклеточной гистологии. В рамках национальной сети геномной медицины (Network Genomic Medicine) проводился скрининг пациентов на мутации и слияния FGFR. Лечение эрдафитинибом — селективным ингибитором FGFR1-4 — проходило в 3 когортах: высокоактивирующие слияния FGFR (когорта 1), высокоактивирующие мутации FGFR (когорта 2) и низкоактивирующие альтерации FGFR (когорта 3). Первичной конечной точкой была частота объективного ответа (ORR) в когортах 1 и 2. Статистический анализ основывался на двухстадийном дизайне Саймона.

С июля 2019 по сентябрь 2022 года был проведён скрининг пациентов, 26 из которых включены в первую стадию дизайна Саймона, 4 не прошли скрининг. Большинство составляли мужчины (77%) с плоскоклеточным НМРЛ (73%). Все пациенты были курильщиками (текущими или в прошлом). Из 22 пациентов, получавших эрдафитиниб, 7 лечились в когорте 1, 8 — в когорте 2 и 7 — в когорте 3.

В когорте 1 (слияния FGFR) 2 из 7 пациентов достигли частичного ответа (PR), один PR остался неподтверждённым. В когорте 2 (мутации FGFR) лучшим ответом была стабилизация заболевания.

Наиболее частыми нежелательными явлениями любой степени были гиперфосфатемия (45,5%), диарея и сухость во рту (по 31,8%).

Согласно первой стадии двухстадийного дизайна Саймона, эрдафитиниб продемонстрировал предварительную эффективность при НМРЛ со слияниями FGFR. Для оценки эффективности ингибирования FGFR при НМРЛ, особенно у пациентов с мутациями FGFR, необходимы дополнительные молекулярные и клинические данные.