14 июля 2026 года FDA одобрило gedatolisib (Revtorpyk, Celcuity Inc.) в комбинации с fulvestrant, с palbociclib или без него, для взрослых пациентов с HR-позитивным, HER2-негативным местнораспространенным или метастатическим раком молочной железы без выявленной мутации PIK3CA после прогрессирования на фоне или после лечения как минимум одной линией эндокринной терапии в метастатическом режиме.
Эффективность была оценена в исследовании 1 VIKTORIA-1 (NCT05501886) — открытом рандомизированном многоцентровом исследовании с участием 392 взрослых пациентов с местнораспространенным (неоперабельным) или метастатическим HR-позитивным, HER2-негативным раком молочной железы. Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения:
- Группа A: gedatolisib + fulvestrant + palbociclib
- Группа B: gedatolisib + fulvestrant
- Группа C: только fulvestrant
Статистически значимое улучшение PFS наблюдалось в обеих экспериментальных группах:
- Группа A vs Группа C: медиана PFS составила 9,3 месяца (95% CI 7,2-16,6) против 2,0 месяцев (95% CI 1,8-2,3) соответственно (HR 0,24, 95% CI 0,17-0,35; p < 0,0001)
- Группа B vs Группа C: медиана PFS составила 7,4 месяца (95% CI 5,5-9,9) против 2,0 месяцев (95% CI 1,8-2,3) соответственно (HR 0,33, 95% CI 0,24-0,48; p < 0,0001)
Частота объективного ответа у пациентов с измеримыми поражениями составила:
- 32% (95% CI 23-40) в группе A
- 28% (95% CI 20-38) в группе B
- 1% (95% CI 0-5) в группе C
Медиана длительности ответа составила 17,5 месяцев (95% CI 8,8-NE) в группе A, 12,0 месяцев (95% CI 8,1-NE) в группе B и не достигнута в группе C.
Инструкция по применению включает предупреждения и меры предосторожности относительно стоматита, дерматологических нежелательных реакций, гипергликемии и эмбриофетальной токсичности.
Рекомендуемая дозировка gedatolisib составляет 180 мг в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут один раз в неделю в дни 1, 8 и 15 каждого 28-дневного цикла в комбинации с fulvestrant с palbociclib или без него до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.
Данное рассмотрение использовало программу Real-Time Oncology Review, которая оптимизировала подачу данных до подачи полного клинического досье, и Assessment Aid — добровольную подачу от заявителя для облегчения оценки FDA.
На момент анализа PFS данные по общей выживаемости не были зрелыми с 25% смертей в общей популяции.