Дети с впервые диагностированным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом (B-ОЛЛ), требующие модификации стандартной химиотерапии из-за тяжелых токсических реакций или неадекватного раннего ответа на лечение, представляют собой малоизученную популяцию с ограниченной доказательной базой терапевтических подходов. В данном исследовании оценивалась эффективность и безопасность блинатумомаба в реальной клинической практике у этой категории пациентов.
Ретроспективный одноцентровый анализ включил 15 педиатрических пациентов с впервые диагностированным CD19-позитивным B-ОЛЛ, получавших блинатумомаб в период с мая 2022 по декабрь 2024 года по причине тяжелых токсических реакций на химиотерапию, неадекватного раннего ответа или индивидуализированной модификации лечения.
Большинство пациентов (86.7%) имели высокую опухолевую нагрузку на момент диагностики. Примечательно, что одиннадцать пациентов получили 14-дневный курс, два пациента — 16-дневный курс, и два пациента завершили стандартный 28-дневный цикл лечения.
Клинический ответ был впечатляющим: после одного цикла блинатумомаб индуцировал MRD-негативную ремиссию у всех шести пациентов с персистирующей болезнью перед лечением (четыре с MRD-позитивностью и два с >5% остаточных бластов в костном мозге). Остальные девять пациентов уже достигли MRD-негативной ремиссии после химиотерапии, но получали блинатумомаб поскольку дальнейшая химиотерапия не могла быть продолжена из-за тяжелых токсических реакций; все сохранили MRD-негативный статус во время последующей терапии блинатумомабом.
Наблюдались значительные улучшения показателей лейкоцитов, гемоглобина и тромбоцитов по сравнению с исходными значениями (все P < 0.05). Наиболее частыми нежелательными явлениями были лихорадка (66.7%), нейтропения (40.0%), повышение трансаминаз (26.7%) и неврологические симптомы (20.0%).
Все нежелательные явления были управляемыми и обратимыми; летальных исходов, связанных с лечением, не было. Сокращенный 14-дневный режим также оказался осуществимым и хорошо переносимым в данной реальной когорте.
Блинатумомаб продемонстрировал обнадеживающую эффективность и благоприятный профиль безопасности у детей с впервые диагностированным B-ОЛЛ, требующих модификации стандартной химиотерапии. Препарат достиг элиминации MRD у пациентов с остаточной болезнью, одновременно поддерживая MRD-негативную ремиссию у тех, кто не мог продолжать обычную химиотерапию из-за тяжелых токсических реакций, и был ассоциирован с быстрым гематологическим восстановлением.