Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) — редкая миелопролиферативная неоплазия раннего детского возраста, обусловленная активацией пути RAS–MAPK. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) остаётся единственным установленным методом излечения. Данные из стран с низким и средним уровнем дохода, где доступ к донорам, препаратам и мониторингу отличается от условий, генерирующих большинство публикаций, крайне скудны.

Исследователи из terciary-центра в северной Индии проанализировали всех последовательных детей с ЮММЛ, получивших аллогенную ТГСК с января 2019 по август 2025 года. Применялось миелоаблативное кондиционирование флударабин–бусульфан–мелфалан и свежие стволовые клетки периферической крови от HLA-совместимых сиблингов (n=4) и гаплоидентичных родителей (n=4).

Восемь детей (7 мальчиков; медиана возраста 19,5 месяца) вошли в анализ. Первичное приживление нейтрофилов произошло у 6 (75%; 95% CI 34,9–96,8) на медиане 17,5 дня, стойкое приживление — у 5 (62,5%; 95% CI 24,5–91,5).

Первичное отторжение трансплантата, вторичное отторжение и недостаточная функция трансплантата произошли по одному разу — все три случая у гаплоидентичных реципиентов. Все четыре реципиента с HLA-совместимыми сиблингами достигли стойкого приживления.

Цитокиновый релиз-синдром (степень 1–2) отмечен у трех гаплоидентичных реципиентов, острая реакция «трансплантат против хозяина» с поражением кожи I–II степени — у двух пациентов.

Три ребёнка умерли без рецидива: двое после отторжения трансплантата (день +28 и +41), один — от COVID-19/MIS-C-подобного заболевания через 28 месяцев после ТГСК. Рецидивов не зарегистрировано.

При медиане наблюдения 35 месяцев среди выживших пятеро из восьми детей живы (62,5%; 95% CI 24,5–91,5). Общая и бессобытийная выживаемость по Каплану–Мейеру на 36 месяцев составили 60% (95% CI 19,5–85,2) и 46,9% (95% CI 12,0–76,3) соответственно.

Аллогенная ТГСК при ЮММЛ, включая гаплоидентичную с посттрансплантационным циклофосфамидом, оказалась выполнимой в условиях ограниченных ресурсов, и ни один пациент не рецидивировал. Однако отторжение или недостаточная функция трансплантата затронули три из четырёх гаплоидентичных случаев. Когорта слишком мала для сравнения типов доноров. Донор-специфические антитела, HLA-несовместимость, опухолевая нагрузка в селезёнке, интенсивность кондиционирования и состав трансплантата требуют систематического внимания при альтернативно-донорской ТГСК при ЮММЛ в подобных условиях.