У пациентов с истинной полицитемией (ИП), зависимых от флеботомий, rusfertide контролирует уровень гематокрита и снижает потребность в кровопусканиях, согласно данным исследования, опубликованным в Journal of Clinical Oncology.

По сравнению с плацебо, rusfertide обеспечил более высокую частоту ответа и в целом улучшил показатели усталости, хотя наблюдались реакции в месте инъекции, анемия и усиление утомляемости.

Клиницисты стремятся поддерживать гематокрит ниже 45% у пациентов с ИП, но это сложная задача. Наиболее часто используемые методы — аспирин, флеботомия и циторедуктивная терапия — считаются недостаточными для адекватного снижения уровня гематокрита, что подчёркивает неудовлетворённую клиническую потребность.

Rusfertide, пептидный миметик гепсидина, блокирует эритроцитоз и потенциально позволяет контролировать уровень гематокрита. В рандомизированном исследовании III фазы VERIFY (NCT05210790) исследователи сравнили безопасность и эффективность rusfertide с плацебо у пациентов с ИП, зависимых от флеботомий и с плохо контролируемым гематокритом.

В части 1a исследования VERIFY, продолжавшейся 32 недели, 293 пациента были рандомизированы для получения rusfertide (n=147) или плацебо (n=146) с циторедуктивной терапией или без неё. В общей когорте медиана возраста составила 57 лет, 73% были мужчинами, 89% — белыми, среднее число флеботомий за 32 недели до лечения — 4,5, средний гематокрит — 48,1%.

После 32-недельного периода части 1a, 274 пациента перешли в открытую часть 1b с продолжением лечения до 52 недель; на момент анализа 254 пациента продолжали получать rusfertide в открытом режиме.

Анализ показал, что 77% пациентов на rusfertide достигли клинического ответа по сравнению с 33% в группе плацебо (P <0,0001). Пациенты на rusfertide также имели меньшее число флеботомий за период исследования (в среднем 0,5 против 1,8; P <0,0001).

Важно, что rusfertide был связан с превосходным поддержанием гематокрита <45% (63% против 14% в группе плацебо; P <0,0001). Показатели утомляемости также улучшились в группе rusfertide по критериям PROMIS Fatigue SF-8a T-score (P =0,0252).

Среди 274 пациентов, получавших rusfertide в любой момент частей 1a или 1b, у 76% наблюдались нежелательные явления (НЯ), у 7% — НЯ 3-й степени или выше. Наиболее частыми НЯ были реакции в месте инъекции (22%), анемия (11%) и усталость (9%), большинство из которых были лёгкой степени.

«Результаты исследования III фазы VERIFY подтверждают и расширяют данные исследования II фазы REVIVE, демонстрируя, что rusfertide в сочетании со стандартной терапией поддерживает гематокрит <45%, снижает число терапевтических флеботомий и улучшает симптомы, сообщаемые пациентами, по сравнению с плацебо и стандартной терапией у пациентов с ИП и плохим контролем гематокрита», — заключили авторы исследования.