В исследовании III фазы VERIFY пептидный миметик гепсидина rusfertide значительно повысил частоту клинического ответа и поддерживал гематокрит <45% по сравнению с плацебо у пациентов с истинной полицитемией, зависимых от флеботомий.

В исследовании III фазы VERIFY препарат rusfertide значимо увеличил частоту клинического ответа и поддерживал уровень гематокрита <45% у пациентов с истинной полицитемией, зависимых от флеботомий.

Обзор современных и перспективных молекулярных методов детекции драйверных мутаций JAK2, CALR, MPL для мониторинга МОБ при Ph-негативных МПН. ddPCR и NGS расширяют возможности раннего выявления рецидива и прогрессии.

В двойном слепом рандомизированном исследовании III фазы rusfertide — миметик гепсидина для подкожного введения — показал значимое превосходство над плацебо у пациентов с истинной полицитемией, требующих частых флеботомий: 77% против 33% достигли клинического ответа (отсутствие показаний к флеботомии в течение недель 20–32), среднее число флеботомий снизилось (0,5 против 1,8; P<0,0001), гематокрит <45% поддерживался у 63% против 14% (P<0,0001). Препарат также значимо улучшил утомляемость и симптомы по опросникам PROMIS и MFSAF.

Сенесценция мезенхимальных стромальных клеток костного мозга способствует экспансии клонов с мутациями клонального гемопоэза и может стать мишенью для ранней интервенции.

Интеграция транскриптомных, одноклеточных и функциональных данных показала: снижение FDX1 уменьшает общий уровень CALR, фосфорилирование STAT5, высвобождение цитокинов и чувствительность к купроптозу при МПН. Сверхэкспрессия FDX1 усиливала сигналинг, частично купируемый ruxolitinib.

Обзор исследования Leongamornlert и коллег, в котором проведено геномное профилирование 30 пациентов с миелопролиферативными неоплазиями для оценки факторов, определяющих эволюцию заболевания или предсказывающих его стабильность.

Менин является ключевым компонентом нормального мегакариопоэза и терапевтической мишенью при миелопролиферативных неоплазиях. Wen et al. объяснили механизм тромбоцитопении при терапии ингибиторами менина.

Обзор NEJM Oncology обобщает современные представления о патогенезе и терапии миелопролиферативных неоплазий, подчеркивая роль драйверных мутаций, воспаления и новых таргетных препаратов, которые могут обеспечить устойчивую модификацию заболевания.