14 июля 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило полную регистрацию препарату selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) для взрослых и детей от двух лет с местно-распространенными или метастатическими солидными опухолями с фузией гена RET, выявленной одобренным FDA тестом, при прогрессировании на фоне или после предшествующей системной терапии, либо при отсутствии удовлетворительных альтернативных методов лечения.

Selpercatinib получил ускоренное одобрение для данного показания у взрослых пациентов в 2022 году и у детей от двух лет в 2024 году.

Эффективность была оценена в многоцентровом открытом многокогортном исследовании LIBRETTO-001 (NCT03157128) и подтверждена результатами при RET-позитивном немелкоклеточном раке легкого (НМРЛ) и RET-позитивном раке щитовидной железы.

В анализ эффективности включены 75 пациентов с RET-позитивными опухолями, отличными от НМРЛ и рака щитовидной железы, с прогрессированием заболевания на фоне или после предшествующей системной терапии либо при отсутствии удовлетворительных альтернативных методов лечения.

Основными показателями эффективности были общая частота ответа (ОЧО) и длительность ответа (ДО). ОЧО составила 47% (95% доверительный интервал [ДИ] 35, 59), с медианой ДО 24,5 месяца (95% ДИ 11,2, 49,1). Ответы наблюдались при следующих типах опухолей: колоректальный рак, аденокарцинома поджелудочной железы, опухоли слюнных желез, саркомы мягких тканей, холангиокарцинома, карцинома кожи, опухоли неизвестной первичной локализации, рак молочной железы, бронхиальный карциноид, рак яичников, рак тонкого кишечника и нейроэндокринные опухоли (включая поджелудочной железы).

Эффективность у детей и молодых взрослых оценивалась в исследовании LIBRETTO-121 (NCT03899792) — многоцентровом открытом многокогортном исследовании. Эффективность изучалась у пациентов с местно-распространенными рефрактерными RET-позитивными солидными опухолями, не отвечающими на доступную терапию или при отсутствии стандартной системной лечебной терапии. Ответы наблюдались у одного пациента с врожденной инфантильной фибросаркомой, одного пациента со веретеноклеточной саркомой и у пациентов с RET-позитивным раком щитовидной железы.

Инструкция по применению включает предупреждения и меры предосторожности относительно гепатотоксичности, интерстициального заболевания легких/пневмонита, артериальной гипертензии, удлинения интервала QT, геморрагических событий, реакций гиперчувствительности, синдрома лизиса опухоли, риска нарушения заживления ран, гипотиреоза, эмбриофетальной токсичности и соскальзывания головки бедренной кости у детей.

Рекомендуемые дозы selpercatinib для взрослых и подростков от 12 лет в зависимости от массы тела:

• Менее 50 кг: 120 мг внутрь два раза в день
• 50 кг и более: 160 мг внутрь два раза в день

Для детей от 2 до 12 лет рекомендуемая доза указана в инструкции по применению.

Данное рассмотрение использовало Assessment Aid — добровольное представление заявителя для облегчения оценки FDA. FDA одобрило заявку на два месяца раньше целевой даты. Selpercatinib получил статус орфанного препарата для тканенезависимого показания.