Применение анти-GD2 антитела динутуксимаба (DIN) в постконсолидационной терапии улучшило выживаемость без событий (EFS) у пациентов с нейробластомой высокого риска (HRNBL). Комбинация DIN с химиотерапией (химиоиммунотерапия) показала объективные ответы при рецидивирующей/рефрактерной нейробластоме. Группа детской онкологии (COG) инициировала проспективное одногрупповое пилотное исследование ANBL17P1 с участием ограниченного числа центров для оценки переносимости и выполнимости введения DIN и sargramostim в составе индукционной химиотерапии (циклы 3–5).

Первичной конечной точкой переносимости было возникновение предопределённой неприемлемой токсичности или смерти от токсичности во время DIN-содержащих циклов. Выполнимость оценивалась как способность получить ≥75% запланированных доз DIN. Ответ оценивался по пересмотренным международным критериям.

С января 2019 по июнь 2020 года в восьми центрах включены 40 оцениваемых пациентов с впервые диагностированной HRNBL. Наиболее частыми DIN-связанными токсичностями степени ≥3 во время индукционных циклов 3–5 были лихорадка (30,0%) и боль (7,5%). Неприемлемых токсичностей или смертей от токсичности во время индукционных циклов 3–5 не зарегистрировано.

Пациенты получили 92,0–101,8% запланированных доз DIN при индукции. Режим признан как выполнимым, так и переносимым.

37 пациентов завершили все оценки на конец индукции: 13 — полный ответ (CR), 22 — частичный ответ (PR), один — минорный ответ (MR), ноль — стабилизация заболевания, один — прогрессирование. Суммарная частота CR + PR на конец индукции составила 87,5%. Трёхлетняя EFS — 52,5% ± 7,9%.

Применение динутуксимаба в сочетании с индукционными циклами 3–5 COG у пациентов с впервые диагностированной нейробластомой высокого риска оказалось переносимым и выполнимым. В настоящее время этот подход оценивается в рандомизированном исследовании III фазы COG.