30 июня 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило аллогенную иммунотерапию на основе регуляторных Т-клеток с гемопоэтическими стволовыми и прогениторными клетками (HSPC) и T cells-vldq (Tregzi, Orca Bio) для использования при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток от совместимого донора с миелоаблативным режимом подготовки. Препарат предназначен для гемопоэтического и иммунологического восстановления, а также для улучшения выживаемости без хронической реакции «трансплантат против хозяина» (cGVHD) у взрослых пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями.
Эффективность препарата была оценена в исследовании Precision-T (NCT05316701) — многоцентровом открытом рандомизированном контролируемом исследовании у взрослых пациентов с острым лейкозом или миелодиспластическим синдромом (МДС). Всего 187 пациентов были рандомизированы для получения либо Tregzi (93 пациента) с последующей монопрофилактикой РТПХ такролимусом, либо немодифицированного аллотрансплантата (94 пациента) с профилактикой РТПХ такролимусом и метотрексатом.
Первичной конечной точкой эффективности была выживаемость без хронической РТПХ (cGFS), определяемая как время от трансплантации до смерти от любой причины или развития умеренной/тяжелой хронической РТПХ согласно критериям консенсуса Национальных институтов здравоохранения США.
Медиана выживаемости без хронической РТПХ не была достигнута (95% доверительный интервал [ДИ] не оценивается) в группе Tregzi против 7,3 месяца (95% ДИ 6,3-15,5) в контрольной группе (отношение рисков [HR] 0,26; 95% ДИ 0,14-0,47; p < 0,00001) при медиане наблюдения 8,48 месяца (диапазон 0-22) и 9,03 месяца (диапазон 0-20) соответственно.
Кумулятивная частота умеренной/тяжелой хронической РТПХ через 12 месяцев составила 12,6% (95% ДИ 5,3%-23,1%) в группе Tregzi против 44,0% (95% ДИ 31,3%-56,1%) в контрольной группе (HR 0,19; 95% ДИ 0,08-0,43; p = 0,00002).
Все 88 пациентов (100%), получавших Tregzi, достигли количества нейтрофилов 500/мм³ в течение 28 дней после инфузии. Из них у 53 пациентов (60,2%) количество нейтрофилов превысило 500/мм³ в течение трех последовательных дней, подтверждая восстановление нейтрофилов в течение 28 дней.
Наиболее частыми нежелательными реакциями (частота ≥ 20%) были мукозит, диарея, сыпь, вирусные инфекции, инфекции неуточненной этиологии, боль в животе, рвота, тошнота, бактериальные инфекции, кровотечение, острая РТПХ, отеки и грибковые инфекции.
Tregzi состоит из трех компонентов, которые вводятся последовательно: гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки (HSPC), регуляторные Т-клетки (Tregs) и конвенциональные Т-клетки (Tcons). Целевые дозы для каждого компонента: