13 ноября 2025 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило ziftomenib (Komzifti, Kura Oncology, Inc.) — ингибитор менина — для взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией гена нуклеофосмина 1 (NPM1), у которых нет удовлетворительных альтернативных вариантов лечения.

Эффективность оценивалась в открытом одногрупповом многоцентровом исследовании KO-MEN-001 (NCT04067336), проведённом с участием 112 взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией NPM1, выявленной методом секвенирования нового поколения или полимеразной цепной реакции. В исследование включались пациенты с мутациями NPM1 типов A, B и D, а также другими мутациями, вероятно приводящими к цитоплазматической локализации белка NPM1.

Оценка эффективности основывалась на частоте полной ремиссии (CR) плюс CR с частичным восстановлением кроветворения (CRh), длительности CR плюс CRh и частоте перехода от трансфузионной зависимости к трансфузионной независимости.

Медиана наблюдения составила 4,2 месяца (диапазон 0,1–41,2 месяца). Частота CR + CRh составила 21,4% (95% ДИ 14,2–30,2), а длительность CR + CRh — 5 месяцев (95% ДИ 1,9–8,1). Частота CR составила 17,0% (95% ДИ 10,5–25,2), частота CRh — 4,5% (95% ДИ 1,5–10,1).

Среди 66 пациентов, которые на момент начала лечения зависели от трансфузий эритроцитарной массы и/или тромбоконцентрата, 14 (21,2%) стали независимыми от трансфузий эритроцитов и тромбоцитов в течение любого 56-дневного периода после начала терапии. Из 46 пациентов, независимых от обоих типов трансфузий на исходном уровне, 12 (26,1%) сохранили трансфузионную независимость в течение любого 56-дневного периода после начала лечения.

Инструкция по применению включает предупреждения и меры предосторожности в отношении синдрома дифференцировки, удлинения интервала QTc и эмбриофетальной токсичности.

Рекомендуемая доза ziftomenib — 600 мг перорально один раз в сутки до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

При рассмотрении заявки использовался Assessment Aid — добровольное представление данных заявителем для ускорения оценки FDA.

Заявка получила приоритетное рассмотрение (priority review). Ziftomenib получил статусы breakthrough designation (прорывной терапии) и orphan drug designation (орфанного препарата).

Медицинским работникам рекомендуется сообщать обо всех серьёзных нежелательных явлениях, предположительно связанных с применением любого лекарственного средства или медицинского изделия, в систему отчётности FDA MedWatch. Для консультаций по индивидуальным запросам на исследуемые онкологические препараты специалисты могут обращаться в проект Project Facilitate Центра передового опыта в онкологии FDA.