Анемия и трансфузионная зависимость (ТЗ) ухудшают качество жизни и показатели выживаемости пациентов с миелодиспластическими новообразованиями (МДС) низкого риска. Луспатерцепт, блокатор лигандов рецептора активина типа II, представляет собой новый класс препаратов для коррекции анемии при МДС, воздействующий на поздние стадии эритроидной дифференцировки.
Проведен анализ современных данных клинических исследований и реальной клинической практики об эффективности и безопасности луспатерцепта у пациентов с МДС низкого риска и ТЗ на основе публикаций 2011–2025 гг.
В рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании MEDALIST у пациентов с МДС с кольцевыми сидеробластами, рефрактерных к эритропоэзстимулирующим препаратам (ЭСП), луспатерцепт обеспечивал трансфузионную независимость ≥8 недель в 38% случаев (против 13% в группе плацебо).
Наибольшая эффективность наблюдалась у пациентов с:
- Мутацией SF3B1
- Низкой трансфузионной зависимостью ( 80 МЕ/л**
В исследовании COMMANDS луспатерцепт сравнивался с эпоэтином α в первой линии терапии. Луспатерцепт превзошел эпоэтин α по достижению трансфузионной независимости ≥12 недель: 59% против 31%. Это позиционирует препарат не только как вариант после неудачи ЭСП, но и как предпочтительную опцию первой линии у отдельных подгрупп пациентов.
Наиболее значимыми предикторами эффективности луспатерцепта являются:
- Наличие кольцевых сидеробластов
- Мутация SF3B1
- Низкая исходная трансфузионная потребность
- Повышенный уровень эндогенного эритропоэтина
Данные реальной клинической практики подтверждают результаты регистрационных исследований, демонстрируя сопоставимые показатели эффективности и приемлемый профиль безопасности в рутинной практике.
Луспатерцепт характеризуется благоприятным профилем переносимости. Наиболее частые нежелательные явления включают утомляемость, головную боль, головокружение и артралгии, как правило, легкой или умеренной степени тяжести.
Луспатерцепт стал новым стандартом терапии анемии у пациентов с МДС низкого риска и трансфузионной зависимостью. Препарат демонстрирует высокую эффективность как после неудачи эритропоэзстимулирующих препаратов, так и в первой линии лечения, особенно в подгруппе с кольцевыми сидеробластами и мутацией SF3B1. Данные исследований MEDALIST и COMMANDS, подкрепленные результатами реальной практики, обосновывают его применение в качестве приоритетной опции у этой категории пациентов.