Первичный анализ исследования STEVIE (n=1215) подтвердил приемлемый профиль безопасности висмодегиба в реальной клинической практике у пациентов с распространённым БКР. Частота ответа составила 68,5% при местно-распространённом и 36,9% при метастатическом БКР.

Финальный анализ исследования ERIVANCE BCC с медианой наблюдения 39 месяцев подтвердил устойчивость ответа на висмодегиб у пациентов с местно-распространённым и метастатическим базальноклеточным раком кожи.

Открытое исследование показало отсутствие ответа на второй ингибитор SMO (сонидегиб) у пациентов с распространённым базальноклеточным раком, резистентным к висмодегибу. У 5 из 9 пациентов выявлены мутации SMO, связанные с резистентностью к ингибиторам Hedgehog-пути.

Рандомизированное исследование II фазы показало сопоставимую эффективность сонидегиба в дозах 200 мг и 800 мг у пациентов с распространённым базальноклеточным раком: объективный ответ достигнут у 36% и 34% соответственно, при существенно лучшей переносимости меньшей дозы.

В исследовании ERIVANCE BCC висмодегиб — ингибитор сигнального пути hedgehog — продемонстрировал объективный ответ у 43% пациентов с местнораспространённым и 30% с метастатическим базальноклеточным раком кожи, подтвердив эффективность таргетной терапии при неоперабельных формах заболевания.