Обзор приоритетных направлений разработки таргетной терапии для рабдомиосаркомы у детей, включая CAR-T клетки, конъюгаты антитело-лекарство и новые молекулярные мишени

Международная рабочая группа разработала стратегический план преодоления ключевых барьеров в исследованиях редких детских опухолей ЦНС, включая краниофарингиому, карциному хориоидного сплетения, медуллобластому очень высокого риска и редкие эмбриональные опухоли.

Общенациональное исследование в Дании показало двукратный рост заболеваемости менингиомами при стабильных показателях лечения. 83,5% МРТ-исследований не приводили к изменению тактики, что указывает на возможность оптимизации протоколов наблюдения.

Исследование одноклеточных транскриптомов показало, что злокачественные клетки рабдомиосарком высокого риска конвергируют к общему клеточному состоянию независимо от статуса слияния FOXO1, что может трансформировать поиск терапевтических мишеней.

Результаты крупнейшего проспективного исследования LAANTERN (787 пациентов, 25 центров США) демонстрируют эффективность и безопасность лазерной интерстициальной термотерапии при первичных и метастатических опухолях головного мозга с низкой частотой осложнений (12,8%) и сохранением функционального статуса.

У ребенка с распространенной нефробластомой T-клеточная терапия, нацеленная на антиген PRAME, привела к уменьшению опухоли на 69% с молекулярными, метаболическими и гистологическими признаками полной ремиссии через 200 дней.

Анализ 1619 пациентов из 11 проспективных исследований показал, что возраст ≥40 лет не является независимым прогностическим фактором для IDH-мутантных глиом низкой степени (HR 0.89, 95% CI 0.76–1.05), но сохраняет значение для IDH-дикого типа (HR 1.74, 95% CI 1.21–2.50). Результаты ставят под сомнение использование возраста как единственного показания к адъювантной химиолучевой терапии.

Исследование выявило критическую роль субъединицы NDUFA9 митохондриального комплекса I в метаболической активности NK-клеток при глиобластоме. Дефицит NDUFA9 нарушает противоопухолевую активность NK-клеток через эпигенетическое репрограммирование, что открывает новые возможности для усиления NK-клеточной иммунотерапии.

Исследование I фазы новой терапии глиобластомы с использованием генетически модифицированных γδ Т-клеток, устойчивых к темозоломиду, показало безопасность метода и многообещающие результаты выживаемости при медиане наблюдения 15,6 месяцев.

Проспективное исследование фазы II демонстрирует эффективность риск-адаптированного подхода к лечению менингиом: 10-летняя выживаемость без прогрессирования составила 85,2% при наблюдении низкого риска, 72,2% при промежуточном риске и 42,5% при высоком риске с лучевой терапией.

Открытое одногрупповое исследование I фазы продемонстрировало безопасность и предварительную эффективность радиофармпрепарата 211At-MABG у пациентов с неоперабельными феохромоцитомами и параганглиомами. Препарат показал предсказуемую фармакокинетику и один частичный ответ при максимальной дозе 2.1 МБк/кг.

Исследование показало, что валидированный инструмент MIPOGG для скрининга синдромов предрасположенности к раку используется преимущественно в клинической практике (89,4%), где помогает принимать решения о генетических консультациях (82,2%) и тестировании (84,9%) среди пользователей из 98 стран.

Исследование показало, что потеря SMARCB1 в рабдоидных опухолях коррелирует с гиперэкспрессией DNMT3B, который становится ключевой терапевтической мишенью для ингибитора decitabine

Исследование на NRG-мышах продемонстрировало, что паnitumumab-197gHg-золотые наночастицы, доставляемые методом конвекционно-усиленной доставки, значительно увеличивают выживаемость при глиобластоме по сравнению с нетаргетированными препаратами.

Исследование 31 пациента с диффузными глиомами показало, что LAT1 и CD98hc экспрессируются преимущественно на эндотелиальных клетках, а не на опухолевых, что ставит под сомнение понимание молекулярных механизмов накопления аминокислотных ПЭТ-трейсеров.

Представлены первые результаты клинического применения PHAROS — инновационной многофункциональной ПЭТ-системы с технологиями времени пролета и определения глубины взаимодействия, демонстрирующей высокое качество изображений при нейроонкологических и онкологических исследованиях.

Исследование продемонстрировало клиническую пригодность инновационной носимой ПЭТ-системы SmartBrain для визуализации мозга в реальном времени с пространственным разрешением 2,29 мм и чувствительностью 720,2 имп/с/МБк.

Тикообразные симптомы у детей с опухолями головного мозга представляют редкую, но клинически значимую проблему, существенно влияющую на качество жизни пациентов и их семей. Обзор основан на анализе клинических случаев и подчеркивает необходимость междисциплинарного подхода в психоонкологической практике.

Исследователи создали экспериментальную установку для радиолюминесцентной микроскопии на базе стандартного светового микроскопа, позволяющую визуализировать метаболическую активность опухолевых органоидов с разрешением в десятки микрометров — значительно превосходящим ПЭТ.